Jakafi鲁索替尼ruxolitinib获批的适应症有哪些？鲁索替尼治疗急性移植物抗宿主病效果如何？

　　2011 年 11 月 16 日，FDA 批准 Jakafi (ruxolitinib,鲁索替尼) 治疗骨髓纤维化。骨髓纤维化是一种疾病，其中骨髓被疤痕组织取代，导致在肝脏和脾脏等器官中产生血细胞。这种疾病的特征是脾脏肿大、贫血、白细胞和血小板减少以及与骨髓纤维化相关的症状。

　　骨髓纤维化症状包括疲劳、腹部不适、肋骨下疼痛、饱腹感、肌肉和骨骼疼痛、瘙痒和盗汗。

　　2014 年 12 月 4 日，FDA 批准 Jakafi (ruxolitinib,鲁索替尼) 治疗真性红细胞增多症。真性红细胞增多症是一种慢性骨髓疾病。当骨髓中产生过多的红细胞时，就会发生真性红细胞增多症。患者还可能经历白细胞和血小板的增加。血细胞过多会导致脾脏肿胀、出血问题和皮肤表面附近静脉中的血块（静脉炎）。此外，它还会增加患者中风或心脏病发作的风险。

　　Jakafi (ruxolitinib,鲁索替尼) 的新用途旨在治疗对羟基脲反应不足或不能耐受羟基脲的真性红细胞增多症患者，羟基脲是另一种常用于减少血液中红细胞和血小板数量的药物。Jakafi 通过抑制称为 Janus 相关激酶 (JAK) 1 和 2 的酶起作用，这些酶参与调节血液和免疫功能。该药物获批用于治疗真性红细胞增多症，将有助于减少脾脏肿大（脾肿大）的发生率和减少静脉切开术的需要。

　　2019 年 5 月 24 日，FDA 批准 Jakafi (ruxolitinib,鲁索替尼) 用于治疗急性移植物抗宿主病患者。

　　GVHD 是异基因干细胞移植（从供体转移干细胞）后可能发生的一种情况，其中供体细胞启动免疫反应并攻击移植受体的器官，导致显着的发病率和死亡率。GVHD 有两种主要形式，急性和慢性，可影响多个器官系统，包括皮肤、胃肠道（消化道）和肝脏。发生类固醇难治性急性 GVHD 的患者可发展为严重疾病，一年死亡率约为 70%。

　　Jakafi 联合皮质类固醇治疗类固醇难治性 II-IV 级急性 GVHD 患者效果如何？

　　研究招募了 71 名患者，49 名患者仅对类固醇耐药，12 名患者接受过两次或更多次抗 GVHD 治疗，10 名患者不符合 FDA 对类固醇耐药的定义。Jakafi 的给药剂量为 5 mg，每天两次，在没有毒性的情况下，三天后剂量可增加至 10 mg，每天两次。

　　49 名单独使用类固醇难治性患者的第 28 天 ORR 为 57%，CR 率为 31%。在所有 71 名研究参与者中，最常报告的不良反应是感染和水肿，最常见的实验室异常是贫血、血小板减少症和中性粒细胞减少症。

　　2021 年 9 月 22 日， FDA 批准 Jakafi (ruxolitinib,鲁索替尼) 治疗慢性移植物抗宿主病成人和 12 岁及以上儿童患者接受一两线全身治疗失败后的疾病 (GVHD)。

　　鲁索替尼仿制药已在孟加拉和老挝上市，老挝卢修斯的RUSODX已获老挝卫生部批准上市，另外还有孟加拉耀品国际生产的Rutinib，物美价廉。患者如需买药，可出国就医。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

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