2022 年 12 月，美国FDA批准Rezlidhia (olutasidenib) 胶囊用于治疗患有复发或难治性 (R/R) 急性髓性白血病 (AML) 的成年患者，这些患者被检测到易感异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1) 突变。
急性髓系白血病 (AML) 是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，影响髓系细胞，而髓系细胞通常会发育成各种类型的成熟血细胞。AML 主要发生在成人中，约占所有成人癌症的 1%。复发性 AML 影响大约一半的患者。难治性 AML 影响 10% 到 40% 的新诊断患者。
Rezlidhia 是一种口服的小分子突变 IDH1 抑制剂，旨在结合并抑制 mIDH1，以降低 2-羟基戊二酸水平并恢复骨髓细胞的正常细胞分化。
研究评估了 147名 mIDH1 R / R AML 患者，每天两次服用 150 mg Rezlidhia 。他们至少服用Rezlidhia 6个月。主要终点是完全缓解 (CR) 加上完全缓解伴血液学部分恢复 (CRh) 的复合终点。CRh 定义为骨髓原始细胞少于 5%，无疾病迹象，外周血细胞计数部分恢复（血小板 >50,000/微升，中性粒细胞绝对计数 >500/微升）。
试验结果表明，mIDH1 R/R AML 患者的 CR+CRh 率为 35%（51/147），中位反应持续时间为 25.9 个月。达到 CR 或 CRh 的中位时间为 1.9 个月。在达到 CR+CRh 主要终点的患者中，92% (47/51) 达到 CR，中位缓解持续时间为 28.1 个月。Rezlidhia 在研究中具有良好的耐受性。严重的副作用是分化综合征和肝毒性，在大多数情况下通过剂量中断和皮质类固醇是可以控制的。
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