Nplate罗米司亭和艾曲泊帕治疗成人和儿童原发性免疫性血小板减少症效果对比，如何购买？

　　Nplate（romiplostim，罗米司亭）治疗成人和儿童原发性免疫性血小板减少症

　　原发性免疫性血小板减少症(ITP)的特征是血小板破坏加速，血小板生成不理想。血小板生成素(TPO)受体激动剂结合并激活人TPO受体，并已显示可增加血小板计数。成人和儿童患者长期服用Nplate（romiplostim，罗米司亭）的有效性和安全性怎么样？

　　一项回顾性观察研究，纳入接受Nplate（romiplostim，罗米司亭）的10名成人和4名儿童ITP患者。

　　终点是达到血小板反应的患者比例（血小板计数>50×10(9)/L，并且在任何计划就诊时基线血小板计数翻倍，不包括在接受急救药物后8周内获得的计数），获得持久反应的患者比例（在最后8周治疗中的6周或更多周内血小板反应），需要抢救药物的患者比例，能够停止或减少同时治疗的患者比例和每周血小板反应的平均数。

　　结果显示：没有患者进行脾切除术。在成年人群中，8人在治疗期间至少有一次反应，1人获得了持久反应。4名患者需要急救药物（主要是静脉注射免疫球蛋白）。3名患者能够停止同时进行的ITP治疗，每周平均血小板反应数为6。

　　所有4名儿科患者在治疗期间至少达到1次反应，3名获得持久反应。3名患者需要抢救药物。唯一同时接受ITP药物治疗的患者能够停止治疗，每周平均血小板反应数为25。

　　Nplate（romiplostim，罗米司亭）的有效性是可变的，很少有成年患者获得持久的反应。我们的儿科患者反应更好，大多数都获得了持久的反应。治疗对两组患者都是安全的。

　　艾曲波帕治疗儿童持续性和慢性免疫性血小板减少症

　　口服血小板生成素受体激动剂艾曲波帕已获批治疗慢性免疫性血小板减少症成人患者。艾曲波帕治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症儿童患者的疗效和安全性如何呢？

　　国外一项研究招募了年龄在1-17岁、免疫性血小板减少症持续6个月或更长时间且血小板少于30×10(9)/L且曾接受过至少一次治疗的患者，患者被分为三个队列，包括12-17、6-11和1-5岁队列。

　　每个队列中有5名患者确定了患者的起始剂量。在剂量寻找阶段，6-17岁的患者开始艾曲波帕25mg每天一次（体重<27kg的患者为12.5mg），1-5岁的患者每天接受0.7mg/kg至除非另有批准，否则最大为2mg/kg。根据血小板反应调整剂量，最大剂量为每天75mg。

　　其他患者随机分配（2:1）以先前确定的剂量每天一次接受艾曲波帕或安慰剂，持续7周。

　　对于12-17岁的患者，双盲阶段的起始剂量为37.5mg/天；6-11岁患者体重27公斤或以上的患者每天50mg（东亚患者25mg），体重小于27公斤的患者每天25mg（东亚患者每天12.5mg）年；1-5岁的患者每天一次1.5mg/kg（东亚患者每天一次0.8mg/kg）。

　　所有患者均可接受长达24周的艾曲波帕治疗。主要结果是在没有抢救治疗的情况下，在研究的随机阶段的第1-6周（第8至43天）至少一次达到或超过50×10(9)/L血小板计数的患者比例。所有患者均可接受长达24周的艾曲波帕治疗。

　　主要结果：

　　至少一次达到血小板计数50×10(9)/L或更多，而无需抢救的患者，艾曲波帕组为62%，安慰剂组为32%。艾曲波帕最常见的不良事件是头痛、上呼吸道感染和腹泻。没有发生血栓事件或恶性肿瘤。

　　艾曲波帕治疗儿童慢性免疫性血小板减少症，对增加血小板计数并减少出血效果显著。

　　艾曲泊帕已在中国上市，治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)，商品名：瑞弗兰。艾曲泊帕乙醇胺片25mg价格：约6000元/盒。目前已纳入国家医保(2019版)。

　　医保报销条件：限既往对糖皮质激素、免疫球蛋白治疗无效的特发性血小板减少症。

　　另外，据海得康医学顾问了解到，碧康制药生产的艾曲泊帕仿制药Elbonix是迄今为止唯一获得政府监管机构批准合法生产的仿制药。有两种规格，25mg和50mg。但是Elbonix在国内未上市，如需用药，可自行出国就医，为保证用药安全，请慎重选择。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片如有侵权，请联系删除。图片如有侵权，请联系删除。】