Nplate罗米司亭如何治疗慢性难治性血小板减少症？长期治疗有没有毒副作用？

　　免疫性血小板减少性紫癜(ITP)的是由于血小板破坏和/或生成不足导致的血小板缺乏。初始治疗包括皮质类固醇或静脉注射免疫球蛋白(IVIg)。慢性难治性疾病患者可能接受脾切除术。对脾切除术无反应的患者，通常使用免疫抑制剂治疗。

　　Nplate（romiplostim，罗米司亭）可通过刺激血小板生成素(TPO)受体(c-Mpl)来增加血小板生成。Nplate（romiplostim，罗米司亭）是直接刺激骨髓产生血小板的药物。它是在大肠杆菌中使用重组DNA技术生产的，是一种Fc肽融合蛋白。它以类似于天然存在的TPO的方式在细胞内起作用，以激活转录途径，通过刺激c-Mpl受体导致血小板生成增加。Nplate（romiplostim，罗米司亭）治疗慢性ITP患者血小板减少症的临床效果和副作用怎么样？

　　125名患有慢性ITP且对皮质类固醇、IVIg反应不足的成年患者纳入研究。最常见的先前治疗是皮质类固醇和IVIg。63名患者（50%）在中位6.6年前进行了脾切除术。基线血小板计数<30x10(9)细胞/L。

　　Nplate（romiplostim，罗米司亭）的初始剂量为1microg/kg/wkSC，调整以维持血小板计数在50和200x10(9)个细胞/L之间。

　　主要终点是持久血小板反应，定义为在最后8周中的6周或更长时间内达到每周血小板反应（血小板计数≥50×10(9)/L，在前4周内未使用救援药物）。

　　Nplate（romiplostim，罗米司亭）组获得持久血小板反应的患者比例显著高于安慰剂组：分别为49%和2%。Nplate（romiplostim，罗米司亭）组和安慰剂组分别为83%和7%的患者实现了总体血小板反应。

　　罗米司亭长期治疗最常见的副作用是头痛、鼻咽炎、挫伤、鼻出血、疲劳、关节痛和腹泻。Nplate（romiplostim，罗米司亭）通常具有良好的耐受性。

　　罗米司亭还未在中国上市，如果购药，可出国就医。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

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