CDKL5缺乏症（CDD）是一种严重而罕见的遗传性癫痫，其特征是发病早，癫痫发作难以控制，神经发育严重受损。CDD是由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）基因突变引起，CDKL5基因产生一种对正常大脑发育和功能非常重要的蛋白质。Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。抗癫痫药物Ztalmy加奈索酮适应症和适用人群，如何购买Ztalmy加奈索酮？
2022年3月，FDA批准Ztalmy（ganaxolone，加奈索酮）口服混悬剂：每天服药3次，用于2岁及以上患者，治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。
研究在101名患者中开展。试验中，Ztalmy治疗组患者在28天中主要运动性发作频率的中位数减少了30.7%，而安慰剂组患者减少了6.9%。
接受Ztalmy治疗至少12个月的患者，主要运动性癫痫发作频率中位数减少49.6%。
Ztalmy最常见的副作用为：嗜睡、发热、唾液分泌过多、季节性过敏。
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