普拉替尼在中国获批的适应症有哪些？普拉替尼可以超适应症用药吗？

　　普拉替尼(pralsetinib)是一种强效RET抑制剂，具有“不限癌种”潜力。普拉替尼（pralsetinib）已获批治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

　　2021年4月，普吉华（普拉替尼胶囊，pralsetinib）申请扩展适应症，包括：

　　（1）需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）基因突变甲状腺髓样癌（MTC）；

　　（2）需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）。

　　结果显示：在53名既往接受卡博替尼（cabozantinib）或凡德他尼（vandetanib）治疗，接受普拉替尼400mg每日一次起始剂量治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为60%，中位持续缓解时间（DOR）尚未达到。在19名未经系统性治疗的患者中，确认的ORR为74%，中位DOR尚未达到。

　　普拉替尼（pralsetinib）在RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。普拉替尼治疗最常见的副作用是天门冬氨酸转氨酶升高、贫血、丙氨酸转氨酶升高、高血压、便秘、白细胞计数降低、中性粒细胞减少症、中性粒细胞计数降低和高磷血症。

　　普拉替尼Gavreto在美国获批的适应症包括：

　　（1）转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者；

　　（2）需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者；

　　（3）以及需要系统治疗且放射性碘（如适用）难治的12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。

　　超适应证用药是指超出药品说明书适应证用药的行为。一方面，超适应证用药可能为患者提供治疗机会，另一方面，药物不良反应大约80%是因为“超适应证”用药引起的。根据《超药品说明书用药目录（2021年版）》，普拉替尼无超适应症用药。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】