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脊髓性肌萎缩症已获批治疗药物有哪些?

时间:2021-06-21     作者:海外新特药资讯   阅读

  脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,由缺乏功能性SMN1基因引起。SMA可导致运动神经元迅速和不可逆的丢失,影响肌肉功能,包括呼吸、吞咽和基本运动。

  截至目前,已有3款药物获批上市,用于治疗SMA。

  2016年12月,来自渤健与合作伙伴Ionis开发的药物Spinraza(nusinersen)获批,成为全球首个治疗SMA的药物。该药是一种反义寡核苷酸(ASO),通过鞘内注射给药,将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液(CSF)中,改变SMN2前信使RNA(pre-mRNA)的剪接,增加全长功能性SMN蛋白的产生。在SMA患者中,SMN蛋白水平不足导致脊髓运动神经元功能退化。在临床研究中,Spinraza治疗显著提高了SMA患者的运动机能。

  2019年5月,诺华基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)获批,成为全球首个治疗SMA的基因疗法。该药通过单次、一次性静脉输注后持续表达SMN蛋白来阻止疾病进程,可解决SMA的根本病因,有望长期改善患者生存质量。

  2020年8月,罗氏Evrysdi(risdiplam,利司扑兰)获批,成为首个治疗SMA的口服疗法。该药是一种运动神经元生存基因2(SMN2)mRNA剪接修饰剂,通过提高运动神经元生存蛋白(SMN)的产生来治疗SMA。Evrysdi是一种口服液体制剂,用于治疗年龄≥2个月的所有类型(1型、2型、3型)SMA婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。

  在中国,2019年2月,渤健Spinraza(诺西那生钠注射液)获得国家药监局批准,用于5q脊髓性肌萎缩症(5q-SMA)患者的治疗。5q SMA约占所有SMA病例的95%。此次批准,使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。就在最近(2021年6月16日),罗氏Evrysdi(商品名:艾满欣,利司扑兰口服溶液用散)获国家药监局批准,用于治疗2月龄及以上SMA患者。Evrysdi是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗(DMT)药物,将为中国的SMA患者和家庭提供全新的治疗选择。

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