2018年11月21日,美国食品和药物管理局批准将venetoclax(VENCLEXTA,维奈托克)与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合用于治疗新诊断的急性髓性白血病(AML),对于年龄在75岁或以上的成年人,或患有合并症但不能使用强化诱导化疗的成年人。

研究结果显示:在新诊断的AML患者中,venetoclax与阿扎胞苷(n=67)或地西他滨(n=13)联合使用。与阿扎胞苷组合,25名患者达到CR(37%,95%CI:26,50),中位观察到缓解时间为5.5个月(范围:0.4-30个月)。与地西他滨联合使用时,7例患者达到CR(54%,95%CI:25,81),中位观察到的缓解时间为4.7个月(范围:1.0-18个月)。观察到的缓解时间是从CR开始到数据截止日期或从CR复发的时间。
另一项试验将venetoclax与低剂量阿糖胞苷(n=61)联合应用于新诊断的AML患者,包括先前接触过低甲基化剂的患者。先前的血液病结合低剂量阿糖胞苷,13名患者达到CR(21%,95%CI:12,34),中位观察到缓解期为6个月(范围:0.03-25个月)。
与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合应用对venetoclax最常见的不良反应(≥30%)为恶心,腹泻,血小板减少,便秘,中性粒细胞减少,发热性中性粒细胞减少,疲劳,呕吐,外周性水肿,肺炎,呼吸困难,出血,贫血,皮疹,腹痛,败血症,背痛,肌痛,头晕,咳嗽,口咽疼痛,发热和低血压。
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