急性髓性白血病（AML）诊断的中位年龄为68岁，但老年AML患者不能耐受大剂量化疗，因此这类患者治疗选择有限。有研究显示，在老年AML患者中，有超过半数的患者经维奈托克联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗后可快速达到完全缓解。
研究对象主要为未经治疗且不适合接受大剂量化疗的年龄≥60岁的AML患者。共有82例患者接受了推荐Ⅱ期剂量治疗：维奈托克600mg/d，口服，周期28天；LDAC
20 mg/m2/d，皮下注射，第1-10天。
结果显示，在82例患者中有44例患者达到完全缓解（伴或不伴血液学恢复），首次应答的中位时间为1.4个月，该队列的中位应答持续时间为8.1个月，中位总生存期（OS）为10.1个月。之前未应用去甲基化药物（HMAs）的患者拥有更高的应答率、更长的应答时间和更好的生存。
2018年FDA批准维奈托克联合阿糖胞苷用于治疗老年AML
。
研究中常见的≥3级的不良反应为发热性中性粒细胞减少（42%）、血小板减少（38%）以及白细胞减少（34%）。最常见的非血液学不良事件为恶心（70%）、腹泻（49%）、低钾血症（48%）和疲劳（43%）。有45例患者中断维奈托克治疗与不良事件相关，6例患者因为血小板减少而减少了维奈托克的用药剂量。
综上，维奈托克联合LDAC治疗的安全性可管理，可在不适合接受强化化疗的老年AML患者中产生快速和持久的应答。高缓解率、低早期死亡率以及快速、持久的缓解令维奈托克联合LDAC治疗成为老年AML患者的一种新的治疗选择。
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