复发/难治性急性髓性白血病（AML）的治疗选择有限。姑息化疗方案已在成年患者中进行了探索，但在儿童中却很少有证据。
真实案例：2名难治性AML儿科患者，转为门诊姑息性化疗，并获得了良好的疾病控制和生活质量。
患者1是一名2岁女孩，接受了总共4个周期的标准化疗，出现多种并发症，后续评估骨髓原始细胞率为15%至20%。因此为她选择了地西他滨和伏立诺他的门诊治疗方案。
患者2是一名16岁男孩，在使用阿糖胞苷、柔红霉素和依托泊苷进行A组诱导1后仍有残留疾病。他的诱导第2疗程因多种感染继发的多器官衰竭而变得复杂，包括肺炎克雷伯菌和放射学鉴定的肺部真菌病。康复后，骨髓没有显示任何疾病，但在初始治疗的毒性后，患者采用阿扎胞苷和来那度胺进行姑息治疗。
1号患者耐受了她的14个月治疗方案，每周需要一次血液制品，仅因中心导管感染住院一次。随后，她的原始细胞计数急剧增加，病情恶化，最终去世了。
2号患者也耐受了14个月的治疗方案。在监测骨髓样本中，发现他有0.02%的微小残留病。然后他选择进行骨髓移植。他一直保持缓解状态，直到移植后6个月的监测骨髓活检显示0.04%的微小残留病。
复发/难治性AML儿科患者通过门诊姑息化疗超过12个月实现了疾病控制和可接受的生活质量。对于不再需要细胞毒性化疗或不适合进一步积极治疗的患者，应考虑这些方案。
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