Skysona中文名，Skysona说明书，适应症，用法用量，副作用，图片价格

　　Skysona 适应症

　　Skysona 适用于减缓患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 的 4-17 岁男孩的神经功能障碍的进展。早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良是指无症状或轻度症状（神经功能评分，NFS ≤ 1）男孩脑磁共振成像（MRI）钆增强和 Loes 评分为 0.5-9。

　　使用限制

　　Skysona 不会预防或治疗由肾上腺脑白质营养不良引起的肾上腺功能不全。

　　对 Skysona 的免疫反应可能会限制 Skysona 后代细胞的持久性，导致 Skysona 在人三磷酸腺苷结合盒、亚家族 D、成员 1 (ABCD1) 转基因完全缺失的患者中迅速丧失疗效。

　　Skysona 尚未在继发于头部外伤的 CALD 患者中进行研究。

　　Skysona 存在血液系统恶性肿瘤的风险，Skysona长期持久性不明确，应仔细考虑每个男孩的治疗时机，特别是对于患有孤立性锥体束疾病的男孩基于可用的治疗方案，因为它们的临床症状通常直到成年才出现。

　　黑框警告：血液系统恶性肿瘤

　　接受 Skysona 治疗的患者曾发生血液系统恶性肿瘤，包括危及生命的骨髓增生异常综合征病例。

　　严重感染

　　Skysona 输注后患者发生严重感染，包括危及生命或致命的感染。在接受 Skysona 治疗后的前 3 个月内诊断出的重要机会性感染包括 BK 膀胱炎、巨细胞病毒再激活、人类疱疹病毒 6 病毒血症、念珠菌病和菌血症。前 3 个月后的机会性感染包括非典型分枝杆菌血管装置感染、假单胞菌菌血症和在 Skysona 治疗后 18 个月诊断出的 Epstein-Barr 病毒再激活。涉及腺病毒的严重感染包括 6 个月时因腺病毒和肠道/鼻病毒感染引起的横贯性脊髓炎病例，以及发生多系统器官衰竭的 CALD 进展患者在 21 个月时发生致命的腺病毒感染。

　　长期血细胞减少

　　在调理和 Skysona 输注后，患者可能会出现血细胞减少症，包括全血细胞减少症 > 1 年。47% 的患者在 Skysona 输注后第 60 天或之后出现 3 级或更高级别的血细胞减少，包括低血小板计数 (14%)、低中性粒细胞计数 (22%)、低淋巴细胞计数 (27%) 和低血红蛋白 (2 %）

　　延迟血小板植入

　　Skysona 观察到延迟的血小板植入。血小板移植前出血风险增加，长期血小板减少症患者移植后出血风险可能持续；14% 的患者在接受 Skysona 治疗 60 天后血小板计数≤50 × 10 9 /L。

　　中性粒细胞植入失败的风险

　　使用 Skysona 治疗后存在中性粒细胞植入失败的潜在风险。中性粒细胞植入失败被定义为在输注 Skysona 后的第 43 天，在不同的日子里未能达到 3 个连续的绝对中性粒细胞计数 (ANC) ≥ 0.5 × 10 9 个细胞/L。

　　抗逆转录病毒使用

　　前后至少一个月不应服用抗逆转录病毒药物，抗逆转录病毒药物可能会干扰 aheresed 细胞的制造。

　　如果患者需要抗逆转录病毒药物来预防 HIV，则应推迟 CD34+ 细胞的动员和单采，直至充分排除 HIV 感染。

　　实验室测试干扰

　　Skysona 由于 LVV 前病毒插入而影响 HIV 的聚合酶链反应 (PCR) 测定。不应使用基于 PCR 的检测来筛查接受 Skysona 治疗的患者的 HIV 感染，因为可能会出现假阳性检测结果。

　　Skysona 不良反应

　　Skysona 最常见的非实验室不良反应：粘膜炎、恶心、呕吐、发热性中性粒细胞减少、脱发、食欲下降、腹痛、便秘、发热、腹泻、头痛、皮疹。

　　最常见的 3 级或 4 级实验室异常：白细胞减少、淋巴细胞减少、血小板减少、中性粒细胞减少、贫血、低钾血症。

　　疫苗

　　不建议在Skysona 开始前的 6 周内接种疫苗，直到用 Skysona 治疗后血液学恢复。在可行的情况下，在 Skysona 治疗之前接种儿童疫苗。

　　具有生殖潜力的男性

　　Skysona 治疗期间和停药后至少 6 个月使用有效的避孕方法，Skysona 有导致男性不孕风险。

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