司拉德帕（商品名Livdelzi）作为全球首款获批用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）的PPARδ激动剂，其说明书核心亮点聚焦于显著生化应答与长期安全性。作为针对UDCA疗效不足或不耐受患者的创新疗法，Livdelzi通过激活肝脏PPARδ受体，精准调控胆汁酸合成关键酶CYP7A1，从分子层面阻断胆汁淤积的恶性循环。
在生化应答方面，Livdelzi展现出突破性疗效。III期RESPONSE试验显示，62%的患者在12个月内达到碱性磷酸酶（ALP）降至正常值上限1.67倍以下且较基线下降≥15%的复合终点，而安慰剂组仅20%达标。更值得关注的是，25%的患者实现ALP完全正常化，这一指标直接反映肝细胞损伤的实质性改善。针对PBC患者最困扰的瘙痒症状，Livdelzi同样表现优异：基线NRS评分≥4的患者中，26.5%在12个月后瘙痒完全消退，而安慰剂组无显著变化。这种双重疗效机制使Livdelzi成为首个同时改善生化标志物与临床症状的PBC治疗药物。
安全性特征是Livdelzi的另一大优势。长期开放标签ASSURE研究证实，随着治疗时间延长至3年，不良事件发生率从首年的86例/100患者年稳步下降至63例/100患者年，且未报告任何治疗相关严重不良事件。常见不良反应（头痛、腹痛、恶心等）发生率均低于10%，且多为轻度至中度。针对特殊人群，说明书明确指出：轻度肝功能损害（Child-Pugh
A级）患者无需调整剂量，但需每3个月监测肝功能；75岁以上患者建议每月监测不良反应，因该群体临床经验相对有限。
值得注意的是，Livdelzi的禁忌症与监测要求严格规范用药边界。完全性胆道梗阻、失代偿期肝硬化（如腹水、肝性脑病）患者禁用，治疗期间若出现黄疸、右上腹疼痛等肝炎体征需立即停药。骨折风险监测被纳入常规管理，建议治疗首年每6个月进行骨密度检测，尤其针对绝经后女性患者。这些措施共同构建起风险可控的治疗体系，为PBC患者提供了兼具疗效与安全性的长期管理方案。
据悉，司拉德帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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