一项研究在RET基因融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺癌及其他高级实体瘤患者中,评估了普拉替尼(Pralsetinib)的治疗效果。
研究共纳入了281例RET融合阳性非小细胞肺癌患者。患者每日服用四粒(总计400毫克)普拉替尼,并观察其肿瘤的变化以及任何可能出现的副作用。
在经过平均8个月的普拉替尼治疗后,结果显示:在以前未经治疗的患者中,72%的患者的肿瘤显著缩小;而在以前接受过化疗的患者中,59%的患者的肿瘤也呈现显著缩小。特别地,在10例肿瘤已转移至大脑的患者(所有这些患者均曾接受过治疗)中,70%的患者在接受普拉替尼治疗后,其脑部肿瘤显著缩小。

此外,研究还发现,平均而言,患者在接受治疗后16个月内,肿瘤生长几乎停滞,生存状况良好。
在副作用方面,对于以前未经治疗的患者,与普拉替尼治疗相关的最常见严重副作用包括白细胞减少(中性粒细胞和淋巴细胞减少)、血压升高以及血液中肌酸磷酸激酶水平的增加。而对于先前已接受过治疗的患者,严重的副作用则包括白细胞减少(中性粒细胞、淋巴细胞和总白细胞减少)、血压升高以及红细胞水平降低。
同时,无论患者是否曾接受过治疗,需要住院治疗的最常见严重副作用均为肺部炎症/肿胀导致的呼吸困难(肺炎)和肺部感染。
研究表明,普拉替尼在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中显示出显著的治疗效果,且这一疗效不受患者既往治疗病史的影响。

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