乌帕替尼（Upadacitinib）治疗溃疡性结肠炎（UC）或未分类炎症性肠病（IBD-U）儿童的数据尚有限。本研究旨在评估乌帕替尼作为儿童溃疡性结肠炎或未分类炎症性肠病诱导治疗的有效性和安全性。
研究纳入了接受乌帕替尼治疗以诱导活动性溃疡性结肠炎或未分类炎症性肠病缓解的儿童患者。在诱导治疗后的第8周，我们记录了人口统计学、临床和实验室数据，以及不良事件（AE）。
本研究共纳入了100名儿童患者（90名溃疡性结肠炎，10名未分类炎症性肠病，中位年龄15.6岁[四分位距13.3-17.1岁]）。其中，98人之前接受过生物制剂治疗，76人接受过≥2种生物制剂治疗。在8周诱导期结束时，观察到临床反应、临床缓解和无皮质类固醇临床缓解（CFR）的儿童患者比例分别为84%、62%和56%。C反应蛋白恢复正常和粪便钙卫蛋白（FC）<150
mcg/g的比例分别为75%和50%。根据8周时的可用数据，18/46（39%）的儿童患者同时达到了CFR和FC的联合缓解。37名儿童患者记录了不良事件，其中包括1名阑尾神经内分泌肿瘤的严重不良事件。最常见的不良事件是高脂血症（n=13）、痤疮（n=12）和感染（n=10，其中5例为疱疹病毒感染）。
结论：乌帕替尼是治疗难治性儿童溃疡性结肠炎和未分类炎症性肠病的有效诱导疗法。在临床应用中，应权衡其疗效与潜在的不良事件风险。
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