贝组替凡治疗von Hippel-Lindau病相关中枢神经系统血管母细胞瘤患者的临床研究，仿制药多少钱一盒

　　在一项针对von Hippel-Lindau（VHL）病相关肿瘤的研究中，一流的缺氧诱导因子2α抑制剂——贝组替凡（Belzutifan）展现出了具有临床意义的抗肿瘤活性。该研究特别关注了VHL病相关的中枢神经系统血管母细胞瘤患者。

　　研究纳入了患有种系VHL基因改变，且至少有一处可测量的肾细胞癌肿瘤（但无大于3cm需要立即手术干预的肾细胞癌肿瘤）的成人患者。这些患者的东部肿瘤合作组（ECOG）表现状态为0或1，且既往未接受过口服贝组替凡全身治疗。患者接受每日一次120mg的贝组替凡治疗，直至出现不可接受的毒性、疾病进展或患者决定停药。

　　研究的主要终点是由独立审查委员会根据RECIST 1.1版本评估的中枢神经系统血管母细胞瘤患者的客观缓解比例。为了更全面地评估抗肿瘤活性，研究采用了两种方法：方法1评估了所有可测量（最大直径≥1cm）或不可测量的病变，包括实性病变和相关的囊性成分（如果存在）；方法2则仅评估了具有可测量（最大直径≥1cm）实性病变的基线病变。

　　共有61名患者（男性32名[52%]，女性29名[48%]）入组，其中50名（82%）患者至少患有一处可在基线时评估的中枢神经系统血管母细胞瘤（总计184个病变）。这些患者的中位随访时间为38.0个月（IQR 36.7-40.1）。

　　在方法1的评估中，50名患者中有22名（44%[95% CI 30-59]）实现了客观缓解。而在方法2的评估中，25名患者中的19名（76%[95% CI 55-91]）出现了客观缓解。这表明贝组替凡在VHL病相关中枢神经系统血管母细胞瘤中具有良好的抗肿瘤活性。

　　在安全性方面，50名患者中有23名（46%）报告了3-5级全因不良事件。其中，19名（38%）患者报告了3级不良事件，最常见的是贫血（6名[12%]患者）。此外，有2名（4%）患者报告了4级事件，分别为视网膜静脉阻塞和贫血。值得注意的是，有两名患者死于与治疗无关的不良事件（自杀和各种药物的毒性），这进一步提醒我们在治疗过程中需密切关注患者的整体健康状况。

　　综上所述，贝组替凡在VHL病相关中枢神经系统血管母细胞瘤中显示出有意义的抗肿瘤活性，且治疗持续时间超过3年。这些结果进一步支持了贝组替凡作为VHL病相关中枢神经系统血管母细胞瘤患者的全身治疗选择。

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