骨髓恶性肿瘤患者在接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后，复发仍是一个主要的治疗挑战。先前的研究中，我们注意到接受氟达拉滨、白消安及美法仑（马法兰）预处理的患者复发率显著降低。为了验证这一方案的可行性和探索潜在的预后因素，我们进行了一项多中心回顾性分析。
本研究纳入了成年骨髓恶性肿瘤患者，这些患者在接受氟达拉滨（剂量≥100 mg/m²）、白消安（剂量≥3.2 mg/kg）及美法仑（剂量≥100
mg/m²）预处理后，首次接受了同种异体造血干细胞移植。
共有221名连续患者参与本研究，包括171名急性髓系白血病（AML）患者、44名骨髓增生异常综合征（MDS-IB-1或2）患者及6名慢性粒-单核细胞白血病（CMML）患者，中位年龄为46岁。幸存者的中位随访时间达到507天。研究结果显示，2年非复发死亡率（NRM）、累积复发率（CIR）、总生存率（OS）和无病生存率（DFS）分别为10.6%
± 2.2%、14.8% ± 3.3%、79.4% ± 3.7%和74.6% ± 3.7%。
多变量分析揭示，高HCT-CI（≥3）是NRM增高的唯一独立因素（风险比HR=2.96；95%置信区间CI，1.11至7.90；p=0.030），而ECOG评分≥2则是OS较差（HR=2.43；95%
CI，1.15至5.16；p=0.020）和DFS较差（HR=2.12；95%
CI，1.13至4.02；p=0.020）的唯一独立预测因素。此外，移植时AML诊断和阳性可测量残留病（MRD）与较高的CIR相关（HR=7.92，95% CI
1.05-60.03，p=0.045；HR=3.64，95% CI
1.40-9.44，p=0.008），而移植后基于环磷酰胺的移植物抗宿主病预防则与较低的CIR相关（HR=0.24，95% CI
0.11-0.54，p=0.001）。重要的是，预处理方案的强度对CIR、NRM、DFS和OS无显著影响。
基于白消安和美法仑的双烷基化剂预处理方案与成人骨髓恶性肿瘤患者的低复发率和可接受的NRM相关，为这类患者的治疗提供了新的思路。
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