阿西米尼，作为一种新型变构抑制剂，其独特的作用机制在于与BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰位点结合，从而将BCR-ABL1锁定在非活性构象中，这一机制与其他ABL激酶抑制剂截然不同。阿西米尼对天然和突变的BCR-ABL1，包括守门人T315I突变体，均表现出靶向作用。然而，对于费城染色体阳性白血病患者，阿西米尼的安全性和抗白血病活性尚待进一步探究。
为了深入了解阿西米尼的疗效与安全性，研究人员开展了一项1期剂量递增研究。在这项研究中，研究招募了141名慢性期慢性粒细胞白血病（CML）患者和9名加速期慢性粒细胞白血病患者，这些患者均对至少两种先前的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）产生耐药性或出现不可接受的副作用。研究的主要目标是确定阿西米尼的最大耐受剂量或推荐剂量。
在研究过程中，患者每日接受一次或两次阿西米尼治疗，剂量范围为10至200毫克。中位随访时间为14个月。结果显示，大部分患者之前已接受过多种治疗，其中70%的患者已接受过至少三种TKI治疗。然而，我们并未达到阿西米尼的最大耐受剂量。
在慢性期CML患者中，92%出现血液学复发的患者获得了完全血液学缓解；54%在基线时未获得完全细胞遗传学缓解的患者也获得了完全细胞遗传学缓解。更令人振奋的是，在可评估的患者中，48%的患者在12个月内达到或维持了主要分子学缓解。这一数据甚至包括了对普纳替尼产生耐药性或出现不可接受的副作用的患者中的57%。对于基线时有T315I突变的患者，也有28%在12个月内达到或维持了主要分子学缓解。
阿西米尼的临床反应持久，44名患者中有40名维持了主要分子学缓解。然而，我们也观察到了一些剂量限制性毒性作用，包括无症状脂肪酶水平升高和临床胰腺炎。常见的不良事件包括疲劳、头痛、关节痛、高血压和血小板减少。
综上所述，阿西米尼对于接受过大量治疗且对TKI产生耐药性或副作用不可接受的CML患者表现出显著的疗效，特别是对于普纳替尼治疗无效的患者和有T315I突变的患者。
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