鉴于动脉血栓不良事件（AE）的风险，普纳替尼在未经治疗的慢性粒细胞白血病慢性期（CML-CP）患者中的试验被提前终止。为了评估停止使用一线普纳替尼治疗的患者疗效，研究人员进行了一项回顾性研究。
研究对象为51名接受一线普纳替尼治疗的患者，其中38名因美国食品药品监督管理局（FDA）的要求而停药，13名因出现AE而停药。在停用普纳替尼时，所有患者均保持CP状态，他们的最深反应分别为：完全细胞遗传学反应（CCyR）7例，部分细胞遗传学反应（PCyR）4例，主要分子反应（MMR）14例，以及MR4.5（即BCR-ABL1转录本水平≤0.0032%）26例。
在停用普纳替尼时处于PCyR的4名患者中，有2名在后续接受其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时，反应改善至CCyR。在停用普纳替尼时处于CCyR的7名患者中，有5名对MMR或更深层次的反应有所改善，1名患者无法评估，另1名患者因不遵守治疗而失去反应。
中位随访时间为39个月，3年无事件生存率（EFS）和总生存率（OS）分别为92%和96%，表明这些患者的长期结果良好。值得注意的是，后续TKI治疗的心脏/血管系统AE主要发生在之前使用普纳替尼时发生过类似事件的患者中，且AE可能发生在普纳替尼治疗后长达9个月的时间内。这一发现提示我们，在使用普纳替尼治疗时，需要密切关注患者的心血管健康状况，并在停药后继续进行长期的监测和管理。
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