现实世界普纳替尼治疗的慢性粒细胞白血病患者的长期随访，安全性和有效性

　　普纳替尼，作为第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），特别适用于那些对≥2种先前的TKI产生耐药或不耐受性的慢性期（CP）、加速期（AP）或急变期（BP）慢性粒细胞白血病（CML）患者。同时，它也适用于后续使用伊马替尼治疗不适宜的患者，以及存在T315I突变的患者。

　　评估阿根廷真实世界中患者接受普纳替尼治疗的结果，特别是其安全性，并重点关注心血管毒性。为此，研究人员回顾性检索了2013年至2023年在7个中心接受普纳替尼治疗的CPCML患者的数据。

　　研究共纳入了72名患者，他们的中位年龄为44岁，其中男性占比55.5%，T315I突变患者占比32%，中位治疗持续时间为36个月。在基线时，79%的患者（57名）的断点簇区域-Abelson（BCR::ABL1）转录水平在国际报告量表（BCR::ABL1IS）上>10%。

　　经过治疗，51.6%的可评估患者在12个月时达到了分子反应（MR，即BCR::ABL1(IS)<1%），并且在最后一次随访中，57%的患者维持了这种分子反应。总体而言，在最后一次随访时，分别有43%和25%的患者维持了主要分子反应（MMR）或深部分子反应（DMR）（MR4.0-MR5.0）。值得注意的是，有12名（16.6%）对普纳替尼产生耐药的患者通过异基因造血干细胞移植获得了救治。

　　在治疗过程中，22名患者减少了普纳替尼的剂量，尽管如此，其中50%的患者仍然维持了MMR。

　　研究结论显示，普纳替尼的心血管毒性与临床试验和其他现实世界登记的结果相一致。年龄较大、高胆固醇血症和SCORE风险>2%与动脉闭塞事件（AOE）风险较高显著相关。因此，控制心血管风险因素并在最佳时间点减少剂量可能有助于在日常实践中优化普纳替尼的使用。

　　普纳替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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