对于第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）产生抗药性或不耐受性的慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）患者，第三代TKI——普纳替尼可能带来治疗上的新希望。
在这篇综述中，研究人员深入探讨了口服BCR-ABL1全抑制剂普纳替尼的疗效与特点。该药物对接受过多种治疗（包括针对T315I突变的治疗）的患者展现出了强大的活性。在PACE试验的长期随访中，有60%接受过TKI治疗的患者在接受普纳替尼治疗后获得了主要细胞遗传学反应，40%的患者获得了主要分子反应；更令人鼓舞的是，5年的总生存率达到了73%。当然，普纳替尼治疗也伴随着一定的毒性，其中心血管不良事件是主要的风险。然而，通过采用剂量减少的方法，即从45或30毫克开始，一旦BCR-ABL1/ABL1≤1%，就将剂量减少到15毫克，可以在一定程度上降低这种风险。
对于不适合接受普纳替尼治疗的患者，还有其他新型TKI可供选择，如asciminib和HQP1351等。这些药物也为CP-CML患者提供了新的治疗可能性。
专家意见指出，对于对第二代TKI产生抗药性或不耐受性的CP-CML患者，他们倾向于使用第三代TKI，如普纳替尼进行治疗。尽管在患者对第二代TKI治疗无效后，他们会立即开始寻找合适的捐赠者进行移植的考虑，但普纳替尼仍然被视为一种有效的治疗选择。只有在患者无反应或病情进展的情况下，才会考虑进行移植手术。这一观点进一步凸显了普纳替尼在治疗CP-CML患者中的重要地位。
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