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横纹肌肉瘤丨CAR-T细胞疗法治疗横纹肌肉瘤儿童个案分享:完全康复!

时间:2020-07-25     作者:海得康官网微信:15600654560【原创】   阅读

  2020年7月,在一项评估用于癌症治疗的新型免疫治疗方案的临床试验中,一名患有横纹肌肉瘤(一种已扩散到骨髓的肌肉癌)的儿童,在使用经过基因改造靶向癌细胞表面上HER2蛋白的嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T)治疗后,没有发现癌症。

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  这名儿童所患的癌症被认为是高风险的,这是因为它对标准化疗没有反应。因此,这名儿童是接受一种有前景的新型CAR-T细胞疗法的候选对象,这是一种个性化的免疫疗法,可以重新引导患者自身的免疫T细胞来识别和对抗肿瘤。

  这名儿童患者中大约75%的肿瘤细胞表面显示出一种名为HER2的蛋白。研究人员通过基因改造对T细胞进行重编程,使之表达能够识别HER2+癌细胞的CAR分子,从而靶向HER2蛋白。

  靶向HER2+肿瘤细胞的CAR-T细胞具有良好的安全性。

  临床试验中,进行HER2 CAR-T细胞输注以及低剂量的化疗,以消除正常的T细胞,从而改善输注的HER2 CAR-T细胞的增殖和持久存在。在输注HER2 CAR-T细胞之前进行的淋巴细胞消除化疗去除了患者体内现存的免疫细胞,这就为经过基因改造的CAR-T细胞在患者体内增殖创造了空间。

  尽管这名儿童对HER2 CAR-T细胞具有持久的反应,而且没有发现肿瘤,但是在停止T细胞输注6个月之后,癌症复发了。幸运的是,这名儿童在重新接受HER2 CAR-T细胞治疗后实现了第二次缓解。

  在这项研究发布之时,这名儿童已经19个月没有接受T细胞治疗了,现在仍然健康,没有癌症。

  CAR-T细胞将癌症蛋白暴露在患者的免疫系统中,因而可能起到疫苗的作用。随着更多地理解和进一步优化CAR-T细胞开发,它们可能有效地对抗一些无法治愈的恶性肿瘤。


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