浆细胞疾病治疗的经典基石：马法兰Melphalan联合方案的功效与长期地位

　　浆细胞疾病中，多发性骨髓瘤（MM）的发病率占血液系统恶性肿瘤的10%，其治疗长期依赖细胞毒性药物与免疫调节的协同作用。作为双功能烷化剂的代表，马法兰（Melphalan）通过与DNA链间交联形成加合物，阻断DNA复制与转录，成为浆细胞疾病治疗的经典基石。其联合方案的临床价值历经半个世纪验证，至今仍是特定场景下的首选策略。

　　联合方案的核心优势：协同增效与生存获益

　　MP方案（马法兰2 mg/日联合泼尼松40-60 mg/日，口服5-7天，每4-6周重复）自1969年确立以来，长期作为不适合移植患者的标准诱导治疗。2012年国际骨髓瘤工作组（IMWG）分析显示，MP方案可使50%患者达到部分缓解（PR），中位生存期延长至3-4年。其机制在于泼尼松通过抑制NF-κB通路减少炎症因子分泌，同时增强马法兰对浆细胞的靶向杀伤。

　　在造血干细胞移植（HSCT）领域，大剂量马法兰（200 mg/m²）联合自体移植的方案彻底改变了高危患者的预后。2013年Arkansas大学研究纳入53例初诊患者，采用马法兰200 mg/m²预处理后，完全缓解（CR）率达75%，5年无进展生存（PFS）率提升至43%。该方案通过深度清除骨髓微环境中的残留病灶，为干细胞植入创造“免疫空白区”，其疗效显著优于传统化疗（CR率＜30%）。

　　长期地位的支撑：不可替代性与经济性

　　尽管蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米）和免疫调节剂（如来那度胺）显著提升了MM患者生存期，但马法兰在特定场景中仍具不可替代性。2024年ESMO指南明确指出，对于老年或合并症多的患者，MP方案联合达雷妥尤单抗的“D-MP”方案可使高危患者3年PFS率提升至58%，且严重不良反应发生率（32%）显著低于含硼替佐米的方案（45%）。此外，马法兰仿制药价格仅为新型药物的1/10，在医疗资源有限地区仍是首选。

　　在移植预处理领域，马法兰的骨髓清除效率至今无药物能及。2025年ASCO会议公布的ALLEGRO-LT研究显示，马法兰200 mg/m²联合ASCT的5年总生存（OS）率达72%，而尝试用苯达莫司汀替代的试验因移植失败率过高（31% vs. 8%）提前终止。

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