一例T315I突变CML患者使用普纳替尼后获得深度分子学缓解的病例分析

　　病例背景

　　患者，男性，52岁，因持续性乏力、体重下降及脾大等症状就诊。患者既往有慢性髓性白血病（CML）病史，长期接受伊马替尼治疗。然而，近期患者病情出现恶化，对伊马替尼治疗产生耐药，且基因检测结果显示存在BCR-ABL1 T315I突变。

　　诊断与治疗决策

　　鉴于患者对伊马替尼耐药且携带T315I突变，治疗团队决定采用普纳替尼（LuciPona）作为新的治疗方案。普纳替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对BCR-ABL1融合基因及其多种突变体具有强效抑制作用，特别是针对T315I突变。

　　初始治疗：患者开始接受普纳替尼治疗，初始剂量为每日45毫克。治疗初期，患者出现了轻微的恶心和呕吐症状，但这些症状在几天内自行缓解。

　　疗效评估：治疗第3个月，患者进行了一次全面的疗效评估。血液学检查显示，患者的白细胞计数、血小板计数及血红蛋白水平均恢复至正常范围。骨髓穿刺检查显示，患者的骨髓中原始细胞比例显著下降。更重要的是，分子学检测结果显示，患者的BCR-ABL1转录本水平较治疗前下降了超过4个对数值（即达到深度分子学缓解，DMR）。

　　剂量调整与持续治疗：鉴于患者达到了深度分子学缓解，治疗团队决定将普纳替尼的剂量调整为每日15毫克以维持疗效并减少潜在的副作用。此后，患者继续接受普纳替尼治疗，并定期进行疗效评估。

　　长期随访：在治疗后的12个月、18个月及24个月，患者均接受了全面的随访评估。结果显示，患者持续保持深度分子学缓解状态，且未出现任何严重的不良反应。

　　病例分析

　　普纳替尼的疗效：本例患者在使用普纳替尼后迅速获得了深度分子学缓解，显示了普纳替尼对T315I突变CML患者的强大疗效。这与其他临床试验的结果一致，证明了普纳替尼在治疗耐药性CML中的重要作用。

　　剂量调整与个体化治疗：在治疗过程中，根据患者的疗效评估结果及时调整普纳替尼的剂量，有助于维持疗效并减少潜在的副作用。这体现了个体化治疗在CML管理中的重要性。

　　长期随访的重要性：通过长期的随访评估，可以及时了解患者的病情变化及药物疗效，为调整治疗方案提供依据。同时，也有助于评估药物的长期安全性和有效性。

　　本例T315I突变CML患者在使用普纳替尼后迅速获得了深度分子学缓解，并长期维持这一状态。这一结果证明了普纳替尼在治疗耐药性CML中的重要作用，同时也强调了个体化治疗和长期随访的重要性。

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