Goomekli（Mirdamet）说明书

　　通用名称：Mirdamet

　　剂型：片剂（1mg），胶囊（1mg，2mg）

　　Goomekli（Mirdamet）是一种FDA批准的药物，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）中无法手术去除的症状性神经纤维瘤。它有助于减小肿瘤体积、缓解症状并提升患者的生活质量。适用于成年及2岁以上儿童患者。1型神经纤维瘤病中的丛状神经纤维瘤常简称为NF1-PN。

　　药物分类：MEK抑制剂

　　作用机制：

　　Goomekli通过抑制MEK1和MEK2蛋白质来发挥作用，这两种蛋白质是控制细胞生长和分裂的信号传导系统的一部分。抑制这些蛋白质可以控制细胞分裂，从而减缓癌症的生长。

　　适应症：

　　Goomekli获FDA批准，用于治疗患有症状性神经纤维瘤（PN）的成人及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）患者，这些肿瘤无法通过手术完全去除。

　　用法用量：

　　每日两次服用Goomekli片剂（1mg），可整片吞服，或分散在饮用水中作为口服悬浮液服用。

　　临床疗效：

　　在2B阶段RENEU临床试验中，Goomekli的疗效通过总反应率（ORR）来评估，该指标通过体积MRI分析的盲态独立中央审查来测量。试验结果显示：

　　· 成人患者的总反应率为41%

　　· 儿童患者的总反应率为52%

　　· 肿瘤体积减少且持久，成人患者的最佳中位数百分比变化为-41%，儿童为-42%

　　· 88%的成人和90%的儿童至少维持12个月的反应

　　· 50%的成人和48%的儿童反应持续24个月或更长

　　此外，患者早期且持续地报告了疼痛和生活质量的改善。

　　副作用：

　　成人常见副作用包括：

　　· 皮疹（90%）

　　· 腹泻（59%）

　　· 恶心（52%）

　　· 肌肉和关节疼痛（41%）

　　· 呕吐（38%）

　　· 疲倦或疲劳（29%）

　　· Covid-19（22%）

　　· 周围神经病（21%）

　　儿童常见副作用包括：

　　· 皮疹（73%）

　　· 腹泻（55%）

　　· 肌肉和关节疼痛（41%）

　　· 腹痛（39%）

　　· 呕吐（39%）

　　· 头痛（34%）

　　· 发热（32%）

　　· 左心室功能障碍（27%）

　　· 恶心（27%）

　　· 口腔溃疡（20%）

　　· 上呼吸道感染（23%）

　　严重副作用及警告：

　　· 眼毒性：可能导致视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力模糊。治疗前及期间需进行眼科评估。

　　· 左心室功能障碍：Goomekli可能导致射血分数降低，建议开始治疗前及第一年每3个月进行超声心动图检查。

　　· 皮肤病学不良反应：皮疹等皮肤问题常见，可能需要支持性护理和剂量调整或停药。

　　· 胚胎毒性：Goomekli可能对胎儿造成伤害，治疗前需确认怀孕状态，建议有生育潜力的患者采取有效避孕措施。

　　用药前须知：

　　告知医生所有医疗状况，包括眼睛问题、心脏问题以及怀孕或计划怀孕的情况，因为Goomekli可能对胎儿造成伤害。

　　怀孕与哺乳：

　　· 能够怀孕的女性：治疗前需进行妊娠试验，治疗期间及最后一次服药后6周内采取有效避孕措施。如怀孕或可能怀孕，请立即告知医生。

　　· 男性与能够怀孕的女性伴侣：治疗期间及停药后3个月内采取有效避孕措施。如女性伴侣怀孕或可能怀孕，请立即告知医生。

　　· 哺乳：告知医生是否正在哺乳或计划哺乳，因为Goomekli可能进入母乳。治疗期间及最后一次服药后1周内请勿哺乳。

　　用法用量详细说明：

　　· Goomekli每日两次，间隔约12小时，连续服用21天，随后7天停药，完成28天的治疗周期。医生将决定适合的治疗周期数。

　　· Goomekli可在有或无食物的情况下服用。

　　· 提供胶囊和片剂两种剂型，均可作为口服悬浮液服用。

　　如何服用胶囊：

　　· 用饮用水整粒吞服胶囊。如需服用多粒，请一粒一粒吞服。

　　· 请勿打开、咬破或咀嚼胶囊。

　　如何服用片剂：

　　· 可用饮用水整片吞服，或分散在饮用水中作为口服悬浮液服用。如需服用多片，请一片一片吞服。

　　· 请遵循完整指示准备和服用口服悬浮液。

　　剂量调整：

　　· 建议剂量为2mg/m²，每日两次口服（约每12小时一次），在每个28天周期的前21天服用，可有或无食物。

　　· 如出现不良反应，可能需要降低剂量。

　　· 最大剂量为每日两次4毫克。

　　漏服处理：

　　如漏服，请跳过错过的剂量，并在下次定期服药时间服用。如在服药后呕吐，请勿补服，按下次定期服药时间服用即可。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。