芬氟拉明治疗Dravet综合征患者难治性癫痫发作的研究

　　本研究旨在探讨芬氟拉明对于接受司替戊醇治疗方案但癫痫发作控制不佳的Dravet综合征患者的疗效。Dravet综合征是一种罕见的癫痫症，患者常常面临难治性癫痫发作的挑战。

　　研究纳入了2至18岁、临床确诊为Dravet综合征且正在接受稳定含司替戊醇抗癫痫药物治疗的患者。在6周的基线观察期内，出现6次或以上惊厥性癫痫发作的患者被随机分配至芬氟拉明组或安慰剂组。芬氟拉明组的患者接受0.4 mg/kg/天（最大剂量17 mg/天）的治疗，经过3周的滴定期后，维持该剂量12周。护理人员通过每日电子日记详细记录患者的癫痫发作情况。

　　主要疗效终点是评估芬氟拉明与安慰剂在联合滴定和维持期间，相对于基线时患者平均每月惊厥发作频率的变化。

　　研究共筛选了115名符合条件的患者，最终87名患者（平均年龄9.1岁，其中50名为男性，平均基线癫痫发作频率约为每月25次惊厥性癫痫发作）被纳入并随机分配至芬氟拉明组（n=43）或安慰剂组（n=44）。

　　结果显示，与安慰剂组相比，芬氟拉明组患者的平均每月惊厥发作频率显著降低了54.0%（95%置信区间为35.6%-67.2%，P<0.001）。在芬氟拉明组中，有54%的患者每月惊厥发作频率降低了50%或以上，而安慰剂组这一比例仅为5%（P<0.001）。此外，芬氟拉明组的中位最长无癫痫发作间隔为22天（范围3.0-105.0天），显著长于安慰剂组的13天（范围1.0-40.0天，P=0.004）。

　　在安全性方面，芬氟拉明组最常见的不良事件包括食欲下降（44%的患者）、疲劳（26%）、腹泻（23%）和发热（26%），而安慰剂组这些不良事件的发生率相对较低。然而，心脏监测结果并未显示瓣膜性心脏病或肺动脉高压的临床或超声心动图证据，表明芬氟拉明在心脏安全性方面表现良好。

　　本研究表明芬氟拉明能够显著改善接受司替戊醇治疗方案但控制不佳的Dravet综合征患者的每月惊厥发作频率，且通常耐受性良好。因此，芬氟拉明可能为Dravet综合征患者提供了一种新的治疗选择。

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