鉴于促肾上腺皮质激素(ACTH)在治疗婴儿痉挛症(IS)时存在的成本高、获取难度大以及不良反应(AE)等局限性,我们有必要深入探究皮质类固醇是否能够作为更为理想的替代治疗选项。鉴于当前激素治疗方案的疗效尚存不足,众多新型治疗方法已相继进入临床试验阶段。为此,我们开展了一项系统评价与荟萃分析,旨在全面评估激素治疗对于IS患者的临床效果和安全性。

本次分析共纳入了19项随机对照试验(RCT),涉及1,279名患者。研究结果显示,口服皮质类固醇与促肾上腺皮质激素在电临床反应方面的疗效并无显著差异(风险比[RR]=0.85,95%置信区间[CI]为0.41-1.76)。进一步分析发现,低剂量促肾上腺皮质激素与常规剂量组相比,在电临床反应上的疗效相当(RR=0.94,95%
CI为0.60-1.47),但不良反应的发生风险却有所降低(RR=1.71,95%
CI为1.08-2.71)。对于未患有结节性硬化症(TSC)的患者而言,促肾上腺皮质激素在控制痉挛方面的表现优于氨己烯酸(VGB)(RR=1.31,95%
CI为1.05-1.64)。
通过网络荟萃分析对所有RCT进行综合分析后,我们发现生酮饮食(KD)、唑尼沙胺、甲泼尼龙、托吡酯(TPM)或吡哆醇与激素疗法的联合治疗,在电临床反应方面与常用剂量的促肾上腺皮质激素相比,并未表现出显著差异。
我们的分析结果表明:在促肾上腺皮质激素无法使用的情况下,口服皮质类固醇可作为一种有效的替代治疗方案;同时,对于无TSC的患者而言,促肾上腺皮质激素的疗效更为显著。此外,考虑到低剂量促肾上腺皮质激素既具有相对确切的疗效,又能降低不良反应的发生风险,因此建议临床优先考虑使用低剂量方案。

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