异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变在5%至10%的急性髓系白血病（AML）患者中发生。艾伏尼布（Ivosidenib）作为一种IDH1抑制剂，已被批准用于治疗IDH1突变的急性髓系白血病患者。
本研究纳入了IDH1突变的急性髓系白血病患者，在同种异体造血细胞移植（HCT）后，进行了艾伏尼布（Ivosidenib）的维持治疗。艾伏尼布（Ivosidenib）的治疗在HCT后的第30至90天之间开始，持续进行了长达12个28天的治疗周期。初始剂量设为每天500mg，若需要，可在3×3的降阶梯设计中将剂量调整至每天250mg。随后，另有10名患者接受了最大耐受剂量（MTD）或推荐的2期剂量（RP2D）。本研究的主要目标是确定艾伏尼布（Ivosidenib）的MTD或RP2D。
共有18名患者参与研究，其中16名在HCT后开始使用艾伏尼布（Ivosidenib）。研究期间，观察到一种剂量限制性毒性，即3级QTc延长。因此，RP2D被设定为每天500mg。由于≥3级的不良事件并不常见，最常见的是2名患者出现QTc延长。共有8名患者停止了维持治疗，但仅有一名患者是因不良事件而停止。移植物抗宿主病（GVHD）的6个月累积发生率（CI）为6.3%，所有慢性GVHD的2年CI为63%。复发死亡率和非复发死亡率（NRM）的两年CI分别为19%和0%。此外，两年无进展生存期（PFS）为81%，两年总生存期（OS）为88%。
研究结果显示，艾伏尼布（Ivosidenib）作为HCT后的维持治疗是安全且耐受性良好的。在这项I期研究中，复发率和NRM的累积发生率，以及PFS和OS的估计结果均显示出积极的前景。
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