儿童低级别胶质瘤（pLGG）中，丝裂原激活蛋白激酶（MAPK）通路的失调是一个常见的现象。当传统化疗手段失败时，靶向治疗——特别是使用突变型BRAF抑制剂（如达拉非尼）和MEK抑制剂（如曲美替尼）——为这类患者带来了新的希望。那么，将靶向治疗直接用作pLGG的一线治疗方法，其效果如何呢？
本研究招募了未曾接受过常规化疗或放疗、但正在接受达拉非尼或曲美替尼治疗的pLGG儿科患者。共有8名患者参与了这次靶向治疗作为一线治疗方案的研究。其中，5名患者被检测出BRAF突变（1名为BRAFV600E突变，4名为KIAA1549:BRAF融合），另外3名患者则存在NF1突变。
在治疗策略上，其中1名患者首先使用达拉非尼，随后加入了曲美替尼。其余7名患者则首先选择了曲美替尼治疗；在这之中，有2名患者后来转为双重治疗，而另外5名患者选择继续使用曲美替尼单药治疗。
经过一段时间的治疗观察，6名患者（占75%）呈现出部分反应，而其余2名患者（25%）的病情则保持稳定。值得注意的是，1名患者在完成一个曲美替尼单药治疗周期后出现了轻度疾病进展，但在经过一段时间的密切监测后，其病情最终趋于稳定。另1名在服用达拉非尼期间病情有所进展的患者，在随后转换为达拉非尼和曲美替尼的双重治疗后，出现了良好的反应。
在治疗过程中，最常见的不良反应包括皮肤毒性（发生在所有患者身上）和腹泻（50%的患者出现）。
鉴于其良好的毒性特征和便捷的口服给药方式，靶向治疗有望成为pLGG的标准治疗选择之一。本研究提供的初步证据表明，将靶向治疗作为一线辅助治疗手段，可以诱发早期的疾病反应。
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