仑伐替尼作为新型多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC）治疗中展现出显著疗效。
某研究纳入151例RAIR-DTC患者，按2:1比例随机分配至仑伐替尼组（n=103）和安慰剂组（n=48）。结果显示，仑伐替尼组中位无进展生存期（PFS）达23.9个月，而安慰剂组仅为3.7个月，疾病进展风险降低84%。客观缓解率（ORR）方面，仑伐替尼组高达69.9%，其中完全缓解率（CR）达8.7%，部分缓解率（PR）为61.2%，而安慰剂组无患者达到缓解。
亚组分析显示，仑伐替尼在不同肿瘤亚型、既往治疗史、年龄及性别中均表现出一致获益。安全性方面，仑伐替尼组3级以上不良反应发生率为67%，主要包括高血压（44.7%）、蛋白尿（10.7%）和手足综合征（9.7%），但多数患者通过剂量调整或对症处理可继续治疗。
仑伐替尼的疗效机制与其多靶点抑制特性密切相关。通过阻断VEGFR1-3、FGFR1-4、PDGFRα等信号通路，仑伐替尼可抑制肿瘤血管生成并诱导肿瘤细胞凋亡。在RAIR-DTC患者中，仑伐替尼可显著缩小病灶体积，前2个治疗周期即实现病灶最大退缩，为后续局部治疗创造条件。
数据表明，仑伐替尼可显著延长RAIR-DTC患者的PFS，提高ORR，且安全性可控。基于该研究结果，仑伐替尼于2020年在中国获批用于RAIR-DTC一线治疗，并于2023年纳入国家医保目录，极大提高了药物可及性。
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