1例FGFR2融合阳性胆管癌患者使用佩米替尼Pemigatinib的长期生存分析

　　摘要：本文报告1例携带FGFR2融合突变的晚期肝内胆管癌（iCCA）患者接受佩米替尼治疗的长期生存数据。患者经二线化疗失败后，使用佩米替尼治疗19个月，总生存期（OS）达23.9个月，无进展生存期（PFS）为9.1个月，客观缓解率（ORR）60%，疾病控制率（DCR）100%。治疗期间出现1级高磷血症和2级疲劳，未发生剂量限制性毒性。

　　关键词：FGFR2融合；胆管癌；佩米替尼；靶向治疗

　　病例资料

　　患者女性，62岁，因“腹痛、黄疸1个月”就诊。CT示肝内多发占位，最大病灶直径5.2 cm，侵犯门静脉主干；肺CT示双肺多发转移结节。病理诊断为iCCA，基因检测发现FGFR2::BICC1融合突变。既往接受仑伐替尼+帕博利珠单抗及阿帕替尼治疗失败，ECOG评分2分。

　　治疗经过

　　基线评估

　　影像学：肝内肿瘤负荷占肝脏体积35%，肺转移灶最大直径2.8 cm。

　　实验室：总胆红素（TBIL）120 μmol/L（参考值5-21 μmol/L），碱性磷酸酶（ALP）850 U/L（参考值40-150 U/L）。

　　肝功能：Child-Pugh B级（8分）。

　　治疗方案

　　佩米替尼口服，剂量13.5 mg/天，连续14天，停药7天，每21天为一个周期。

　　疗效评估

　　早期反应：治疗1个月后TBIL降至45 μmol/L，ALP降至320 U/L；4周期后肺转移灶缩小至1.5 cm，肝内肿瘤负荷减少25%（SD）。

　　中期疗效：8周期时肺转移灶完全消失，肝内肿瘤缩小至2.1 cm（PR）；PFS达9.1个月。

　　长期生存：治疗19个月后疾病进展，OS达23.9个月，超出既往二线化疗方案（FOLFOX）的6.2个月。

　　安全性监测

　　不良反应

　　1级高磷血症（血磷3.2 mmol/L），未干预。

　　2级疲劳（活动后加重），未调整剂量。

　　实验室异常

　　磷酸盐水平波动（2.8-3.5 mmol/L），持续监测未停药。

　　本例显示佩米替尼对FGFR2融合阳性iCCA具有显著疗效，与FIGHT-202研究结果一致（ORR 35.5%，PFS 6.9个月）。患者长期生存获益可能得益于早期基因检测指导下的精准治疗，以及持续的剂量优化。需关注视网膜色素上皮脱离（ROP）风险，建议每2个月进行眼科检查。

　　佩米替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。