培美曲塞用于局部晚期或转移性非小细胞肺癌维持治疗的评估

　　本文基于证据审查小组（ERG）的报告，该报告评估了培美曲塞作为局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）维持治疗的临床有效性和成本效益。评估是依据制造商（Eli Lilly）向英国国家健康与临床优化研究所（NICE）提交的证据进行的，作为单一技术评估（STA）流程的一部分。

　　临床结果：主要临床结果指标是无进展生存期（PFS）。次要结果包括总生存期（OS）、症状恶化时间、客观肿瘤反应率、不良事件以及肺癌症状量表的变化。研究提供了非鳞状NSCLC组织学患者和腺癌组织学患者两个人群的数据。

　　临床证据来源于双盲、安慰剂对照的随机对照试验（RCT），即JMEN试验。该试验比较了在已接受四轮铂类化疗（CTX）且疾病未进展的NSCLC患者中，使用培美曲塞+最佳支持治疗（BSC）作为维持治疗与使用安慰剂+BSC的情况。

　　在获得许可的人群（非鳞状组织学患者）中，试验表明接受培美曲塞治疗的患者的中位PFS长于安慰剂组患者（4.5 vs 2.6个月；风险比[HR] 0.44；95%置信区间[CI] 0.36至0.55，p < 0.00001）。接受培美曲塞治疗的患者的中位OS也更长（15.5 vs 10.3个月；HR 0.70；95% CI 0.56至0.88，p = 0.002）。此外，接受培美曲塞治疗的患者的肿瘤反应和疾病控制率在统计学上显著更高，且1年和2年生存率也更高。

　　成本效益：制造商模型估计的增量成本效益比（ICER）对于获得许可的非鳞状细胞癌人群为每质量调整生命年（QALY）33,732磅，对于腺癌亚组为每QALY 39,364磅。这两个ICER都高于标准的NICE支付意愿范围（每QALY 20,000-30,000磅）。

　　制造商还提出了将培美曲塞视为生命末期治疗的案例。然而，ERG发现制造商提出的经济模型存在许多问题。经过更正后，基准案例ICER被重新估计为每增加一个QALY的ICER为192磅，这可能超过NICE的支付意愿阈值。

　　根据制造商提交的修订后的经济分析，AC接受了每增加一个QALY的ICER为47,000磅作为最合理的估计。AC还认为，使用培美曲塞进行维持治疗符合生命终点标准。

　　NICE于2010年6月20日在TA190中根据STA的结果发布了指导意见。对于已接受培美曲塞联合顺铂作为一线化疗的患者，不能接受培美曲塞维持治疗。然而，对于局部晚期或转移性非小细胞肺癌（组织学以鳞状细胞为主除外）患者，如果在接受铂类化疗联合吉西他滨、紫杉醇或多西他赛治疗后病情没有立即进展，则建议使用培美曲塞作为维持治疗的一种选择。

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