2020 年 4 月,FDA批准 pemigatinib(PEMAZYRE培米替尼)治疗FGFR2 融合或其他重排的既往接受过治疗的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

研究纳入 107 名患有局部晚期不可切除或转移性胆管癌的患者,这些患者的疾病在至少一种既往治疗期间或之后出现进展,并且存在 FGFR2 基因融合或重排。患者接受Pemazyre培米替尼Pemigatinib 13.5 mg口服,每天一次,连续14天,然后停药7天。结果显示:总体缓解率 (ORR) 为 36%(95% 置信区间:27-45)。中位缓解持续时间 (DOR)为 9.1 个月。
Pemazyre培米替尼Pemigatinib最常见的不良反应是:脱发、高磷血症、腹泻、疲劳、指甲毒性、恶心、味觉障碍、口腔炎、便秘、口干、眼干、呕吐、食欲下降、腹痛、关节痛、低磷血症、背痛和皮肤干燥。眼毒性和高磷血症是Pemazyre培米替尼Pemigatinib的重要风险。
Pemazyre培米替尼Pemigatinib推荐剂量为 13.5 mg,每天口服一次,连续 14 天,然后停药 7 天,以 21 天为一个周期。

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