原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种以肝内小胆管进行性破坏为特征的自身免疫性疾病,患者常因胆汁淤积引发剧烈瘙痒和肝功能损伤,生活质量严重下降。传统治疗药物熊去氧胆酸(UDCA)虽能延缓疾病进展,但对约40%的患者效果有限,且无法有效缓解瘙痒这一核心症状。司拉德帕(Seladelpar)作为全球首个高选择性PPARδ激动剂,通过多靶点调控机制,为PBC患者提供了瘙痒缓解与肝功能改善的双重突破。

司拉德帕的核心优势在于其“症状-病因”双管齐下的治疗模式。针对PBC患者最困扰的瘙痒症状,该药物通过抑制炎症因子释放和调节神经末梢敏感性,显著降低瘙痒强度。临床试验中,患者用药6个月后瘙痒评分平均下降80%,部分患者甚至完全摆脱瘙痒困扰。这种改善不仅提升了患者的生活质量,更减少了因搔抓导致的皮肤感染风险。
在肝功能修复方面,司拉德帕通过抑制胆汁酸合成关键酶CYP7A1,从源头减少有毒胆汁酸的生成,同时上调胆汁酸转运蛋白表达,促进胆汁酸排泄。这一机制直接降低了肝细胞内胆汁酸浓度,缓解了胆管上皮细胞的毒性损伤。患者用药12个月后,血清碱性磷酸酶(ALP)水平较基线下降超40%,总胆红素和转氨酶指标也显著改善,提示肝细胞损伤得到实质性修复。
安全性方面,司拉德帕通过精准靶向PPARδ受体,避免了传统药物对全身代谢的干扰。常见不良反应为轻度头痛和胃肠道不适,且多为一过性,患者耐受性良好。这种“高效低毒”的特性,使其成为老年或合并症患者的优选方案。
目前,司拉德帕已在美国、欧盟、英国等地获批用于PBC治疗,为全球患者提供了新的治疗选择。为提高药物可及性,老挝、孟加拉等国已上市司拉德帕仿制药,其活性成分与原研药一致,且通过国际认证。以老挝卢修斯药厂生产的版本为例,单盒价格约为原研药的1/10,显著减轻了发展中国家患者的经济负担。随着仿制药市场的扩展,更多PBC患者将受益于这一创新疗法。

据悉,司拉德帕已在全球多个国家上市,若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息,可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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