奥维昔巴特(Bylvay)作为首个获批用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)瘙痒的药物,其停药后症状反弹及复发风险需结合疾病机制与临床数据综合评估。PFIC是一组常染色体隐性遗传病,患者因胆汁酸代谢异常导致胆汁淤积、肝纤维化,最终可能进展至肝衰竭。奥维昔巴特通过抑制回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT),减少肠肝循环中胆汁酸的重吸收,从而降低血清胆汁酸水平,缓解瘙痒症状。

停药后症状反弹风险较高。临床试验显示,奥维昔巴特治疗3个月后,约60%的PFIC患者瘙痒评分显著改善,但若在症状缓解后突然停药,血清胆汁酸水平可能在1-2周内回升至治疗前水平,伴随瘙痒、黄疸等症状复发。这一现象与胆汁酸代谢的动态平衡有关——停药后,IBAT功能恢复,胆汁酸重吸收增加,导致血清浓度快速反弹。对于基因型为PFIC
2型(ABCB11变异)的患者,由于缺乏功能性胆汁盐输出泵(BSEP),奥维昔巴特可能无效,停药后症状无改善或加重的风险更高。
长期管理需个体化调整剂量。为降低复发风险,医生通常建议逐步减量而非突然停药。例如,从每日40
mcg/kg减至隔日给药,同时监测血清胆汁酸及肝功能指标。若减量过程中症状复发,需恢复原剂量或联合使用熊去氧胆酸(UDCA)等利胆药物。此外,患者需定期检测脂溶性维生素水平,因长期使用奥维昔巴特可能增加维生素A、D、E、K缺乏风险,进一步影响肝功能及代谢稳定性。

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