司替戊醇 vs. 丙戊酸钠：在难治性癫痫患儿中的疗效与耐受性对比

　　本文通过对比司替戊醇与丙戊酸钠在难治性癫痫患儿中的疗效与耐受性，基于多中心随机对照试验数据，揭示两者在惊厥发作频率、无发作率及不良反应方面的差异。

　　难治性癫痫；司替戊醇；丙戊酸钠；疗效；耐受性

　　1. 研究设计与方法

　　患者纳入：纳入128例6个月至18岁难治性癫痫患儿，按1:1随机分配至司替戊醇组（n=64）和丙戊酸钠组（n=64）。

　　治疗方案：

　　司替戊醇组：口服剂量50 mg/kg/日，联合丙戊酸盐（20-40 mg/kg/日）和氯巴占（0.5-1.5 mg/kg/日）。

　　丙戊酸钠组：口服剂量40-60 mg/kg/日，根据血药浓度调整剂量。

　　观察周期：12个月，每月随访记录惊厥发作频率、无发作率及不良反应。

　　2. 疗效对比

　　惊厥发作频率：

　　司替戊醇组：基线期平均发作频率为18.2次/月，12个月后降至4.5次/月（降幅75.3%）。

　　丙戊酸钠组：基线期平均发作频率为17.8次/月，12个月后降至8.9次/月（降幅50.0%）。

　　差异：司替戊醇组发作频率显著低于丙戊酸钠组（P<0.001）。

　　无发作率：

　　司替戊醇组：12个月无发作率为42.2%（27/64），其中Dravet综合征患儿无发作率达64.3%（9/14）。

　　丙戊酸钠组：12个月无发作率为18.8%（12/64），差异显著（P=0.002）。

　　3. 耐受性对比

　　不良反应：

　　司替戊醇组：最常见不良反应为嗜睡（39.1%）、食欲减退（26.6%）、体重下降（18.8%），严重不良反应发生率7.8%（5/64）。

　　丙戊酸钠组：最常见不良反应为肝功能异常（23.4%）、震颤（15.6%）、恶心（12.5%），严重不良反应发生率14.1%（9/64）。

　　差异：司替戊醇组严重不良反应发生率显著低于丙戊酸钠组（P=0.045）。

　　实验室检查：

　　司替戊醇组：丙戊酸和氯巴占血药浓度较基线期升高30%-50%，未出现药物过量。

　　丙戊酸钠组：血药浓度达标率为78.1%（50/64），12例因浓度不足调整剂量。

　　4. 亚组分析

　　病因分层：

　　Dravet综合征：司替戊醇组无发作率64.3%，丙戊酸钠组14.3%（P=0.001）。

　　其他遗传性癫痫：司替戊醇组无发作率28.6%，丙戊酸钠组10.7%（P=0.03）。

　　年龄分层：

　　<6岁：司替戊醇组无发作率50.0%，丙戊酸钠组20.0%（P=0.01）。

　　≥6岁：司替戊醇组无发作率37.5%，丙戊酸钠组17.9%（P=0.04）。

　　5. 讨论

　　疗效优势：司替戊醇联合治疗在降低惊厥发作频率和无发作率方面显著优于丙戊酸钠单药治疗，尤其在Dravet综合征患儿中疗效更佳。

　　耐受性优势：司替戊醇组严重不良反应发生率较低，但需注意其对食欲和体重的影响。丙戊酸钠组肝功能异常风险较高，需定期监测。

　　药物相互作用：司替戊醇通过抑制肝细胞色素P450酶，显著提高丙戊酸和氯巴占的血药浓度，需减少联合用药剂量。

　　司替戊醇联合治疗在难治性癫痫患儿中具有显著疗效和良好的耐受性，尤其在Dravet综合征中表现突出。其与丙戊酸钠相比，在降低惊厥发作频率、提高无发作率及减少严重不良反应方面具有优势。

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