司替戊醇在Dravet综合征中的疗效与安全性如何？

　　Dravet综合征是一种在婴儿期出现症状的发育性及癫痫性脑病，主要由遗传因素引起，传统抗癫痫药物难以完全控制其癫痫发作。司替戊醇作为一种新型抗癫痫药物，为Dravet综合征的治疗带来了新的希望。

　　司替戊醇的作用机制

　　司替戊醇通过抑制γ-氨基丁酸（GABA）转氨酶，增加GABA的浓度，从而增强GABA能系统的活性。GABA是一种中枢神经系统的抑制性神经递质，其浓度的增加可以抑制神经元的过度兴奋，减少癫痫的发作频率和严重性。

　　疗效评估

　　多项临床试验证实了司替戊醇在Dravet综合征中的显著疗效。一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究显示，在Dravet综合征患者中，司替戊醇联合丙戊酸盐和氯巴占治疗2个月后，癫痫发作频率降幅达69%，应答率高达71%。与安慰剂相比，司替戊醇显著提升癫痫控制应答率（71% vs 5%，P<0.0001），癫痫无发作患者比例明显提高（43% vs 0，P=0.0013）。另一项为期12年的观察性研究中，41名患者开始司替戊醇治疗，其中20名患者的全身强直阵挛发作频率长期减少超过或等于50%，23名患者中有11名的局灶性癫痫发作频率降低了50%以上，26名患者中有11名患者的癫痫持续状态频率降低了50%或更多。

　　安全性评估

　　司替戊醇的不良反应相对轻微且可控。常见的不良事件包括嗜睡、食欲不振、镇静和行为改变等。在上述多中心研究中，50%的病例在最后一次就诊时保持抗癫痫疗效，75%的病例在随访期间的耐受性良好，只有14%的患者因不良事件停用司替戊醇。部分患者减少药物剂量后，副作用消失。此外，司替戊醇还可能抑制细胞色素P450（CYP）酶，导致与合用的其他抗癫痫药物（如卡马西平、氯巴占、苯妥英和丙戊酸盐）的血药浓度升高，因此在联合用药时需要密切监测药物浓度，调整剂量。

　　司替戊醇在治疗Dravet综合征中表现出显著的疗效，能够有效减少癫痫发作频率和严重性，提高患者的生活质量。同时，其安全性相对较高，不良反应可控。对于Dravet综合征患者，尤其是传统抗癫痫药物治疗效果不佳的患者，司替戊醇是一种值得考虑的治疗选择。

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