血小板植入延迟是脐带血移植（UCBT）后常见的并发症，且目前缺乏统一的治疗标准。阿伐曲泊帕（AVA），作为第二代血小板生成素（TPO）受体激动剂（TPO-RA），已在免疫性血小板减少症（ITP）治疗中展现出显著效果。然而，关于其在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后血小板减少症患者中的疗效，相关报道仍较为有限。
为此，我们开展了一项回顾性研究，旨在评估阿伐曲泊帕作为一线TPO-RA在65名UCBT患者中的疗效。同时，我们选择了118名历史对照患者进行比较，以全面评估缓解率、血小板计数、骨髓中巨核细胞计数、出血事件、不良事件以及存活率等指标。此外，我们还比较了不同药物组之间的血小板重建差异，并采用多变量分析探讨了影响血小板植入的独立有利因素。
在本研究中，52名患者在UCBT后30天内接受阿伐曲泊帕治疗，并持续治疗7天以上以促进血小板植入（阿伐曲泊帕组）；而其余13名患者因继发性血小板恢复失败而接受阿伐曲泊帕治疗（SFPR组）。结果显示，阿伐曲泊帕组的血小板植入中位时间显著短于历史对照组（32.5天
vs. 38.0天，Z = 2.095，P =
0.036）。在阿伐曲泊帕组的52名患者中，46名患者达到了总体缓解（OR），OR的累积发生率为91.9%。值得注意的是，仅接受阿伐曲泊帕治疗的患者的60天累积血小板植入率明显高于仅接受重组人血小板生成素（rhTPO）或rhTPO联合阿伐曲泊帕治疗的患者（95.2%
vs. 84.5% vs. 80.6%，P < 0.001）。对于SFPR患者，OR的累积发生率也略高（100%，P =
0.104）。此外，我们还发现，在UCBT后14天内开始阿伐曲泊帕治疗的患者，其60天累积血小板植入率显著高于UCBT后14天后接受阿伐曲泊帕治疗的患者（96.6%
vs. 73.9%，P = 0.003）。
综上所述，与历史对照组相比，我们的研究结果表明阿伐曲泊帕能够有效促进UCBT后血小板的植入和恢复，特别是在早期（UCBT后≤14天）使用时效果更为显著。这一发现为UCBT后血小板减少症的治疗提供了新的选择和思路。
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