组织细胞肿瘤，包括埃尔德海姆-切斯特病（ECD）和朗格汉斯细胞组织细胞增多症（LCH），通常携带BRAF V600突变，并已知对BRAF
V600激酶抑制剂维莫非尼有治疗反应。然而，关于维莫非尼在这些患者中长期使用的疗效和安全性数据仍然有限。因此，我们分析了VE-BASKET研究中ECD和LCH患者接受维莫非尼治疗的最终疗效和安全性数据。
本研究旨在确定维莫非尼对参与VE-BASKET研究的ECD或LCH成人患者的疗效和安全性。特定目标人群是携带BRAF
V600突变的非黑色素瘤癌症患者，特别是ECD和LCH患者。
患者被纳入VE-BASKET研究的“其他实体瘤”队列，并接受维莫非尼治疗（960
mg，每日两次），持续至疾病进展、研究退出或出现不可耐受的不良反应。主要疗效终点是根据实体瘤疗效评估标准（RECIST
1.1版）确认的客观缓解率（ORR）。次要终点包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、通过18F-氟脱氧葡萄糖（FDG）-PET/计算机断层扫描（CT）评估的改良正电子发射断层扫描（PET）实体瘤反应标准（PERCIST）的代谢反应以及安全性。
本研究共纳入了VE-BASKET试验中的26名患者（22名ECD，4名LCH），其中女性14名，男性12名；中位年龄为61岁，年龄范围为51-74岁。整个队列中确认的ORR为61.5%（95%
CI，40.6%-79.8%），ECD患者的ORR为54.5%（95%
CI，32.2%-75.6%）。所有可评估的患者均达到疾病稳定或改善。尽管中位随访时间为28.8个月，但在研究结束时，整个队列尚未达到中位PFS和OS；2年PFS为86%（95%
CI，72%-100%），2年OS为96%（95%
CI，87%-100%）。通过FDG-PET/CT评估的所有15名患者均实现了代谢缓解，其中12名患者（80%）达到了完全代谢缓解。整个队列中最常见的不良事件（AE）包括关节痛、斑丘疹、疲劳、脱发、QT间期延长、皮肤乳头状瘤和角化过度。值得注意的是，高血压和皮肤不良事件的发生率高于在转移性黑色素瘤中报告的发生率。
综上所述，本研究表明维莫非尼对BRAF
V600突变的ECD和LCH患者具有持久的疗效，且安全性可控。因此，维莫非尼值得考虑作为这些患者的新治疗标准。
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请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，具体用药还请务必与医生进行充分的沟通和讨论。
