免疫性血小板减少症（ITP）以血小板计数（PLT）降低和出血风险增加为特点。福他替尼（fostamatinib）作为一种脾酪氨酸激酶抑制剂，已被批准作为特发性血小板减少性紫癜的二线治疗药物。然而，关于福他替尼在实际应用中的效果数据仍然有限。
本研究评估了44名成年原发性特发性血小板减少性紫癜患者（其中47.7%为女性，中位年龄58岁）在接受福他替尼治疗至少4周后的效果。这些患者包括新诊断的特发性血小板减少性紫癜患者（6.8%）、持续性患者（13.6%）和慢性患者（79.5%），且中位数已接受过4次既往治疗。在开始使用福他替尼时，患者的中位PLT为15
× 10^9/L。选择使用福他替尼的常见原因包括对先前治疗的难治性或不耐受、偏好口服药物治疗、有血栓形成史以及心血管风险。
根据患者的疗效和耐受性，福他替尼的剂量进行了个体化调整。治疗两周后，总体缓解率（包括缓解和完全缓解）达到了56.8%。在第4周、第12周以及研究结束时，有效率分别为70.5%、62.5%和64%。值得注意的是，研究期间观察到的不良事件均较为轻微，没有患者因此停药。
这项真实世界的研究结果显示，福他替尼的反应率与关键临床试验中所观察到的相似。同时，本研究还纳入了新诊断的患者，并允许根据个体情况进行剂量调整。这些发现为福他替尼在免疫性血小板减少症患者中的有效性和安全性提供了进一步的证据支持。
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