英国国家健康与临床优化研究所(NICE)曾邀请艾曲波帕的制造商GlaxoSmithKline提交该药物用于治疗慢性免疫性或特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者的临床和成本效益证据,作为其单一技术评估(STA)流程的一部分。受委托的阿伯丁技术评估审查(TAR)小组作为证据审查小组(ERG),对提交的证据进行了严格的审查和补充。
在评估过程中,ERG独立搜索了相关文献,严格评估了制造商提交的临床和成本效益证据,并对提交的经济模型进行了深入的探讨。其中,一项高质量的随机对照试验(RAISE研究)是主要证据来源,并用于构建经济模型。

RAISE研究显示,在6个月的治疗期间,艾曲波帕实现血小板计数在正常范围内的几率显著大于安慰剂。具体来说,在艾曲波帕组中,60%的未脾切除患者和37%的脾切除患者达到了这一结果。同时,艾曲波帕治疗的中位反应持续时间为9周,而安慰剂治疗的时间为0周。此外,艾曲波帕患者需要的救援药物更少,并且无论是脾切除患者还是未脾切除患者,其发生出血事件的几率都更低。
然而,在经济模型的分析中,ERG发现需要大幅降低艾曲波帕的成本,才能使每质量调整生命年(QALY)的增量成本低于NICE推荐的30,000英镑阈值。实际上,报告的增量成本效益比(ICER)存在很大的不确定性,范围从每QALY
33,561英镑到103,500英镑(脾切除患者)和每QALY 39,657英镑到150,245英镑(未脾切除患者)。
对于长期治疗模式,ERG质疑了使用非随机非比较数据的稳健性。尽管将时间范围限制为2年并将艾曲波帕作为利妥昔单抗后的二线治疗的基准结果显示对艾曲波帕有利,但ERG担心利妥昔单抗并非ITP的许可治疗方法,因此这一结果可能不反映临床实践。
综上所述,尽管艾曲波帕似乎是一种安全的ITP治疗方法,并且具有短期疗效,但NICE根据提交和审查的证据发现,没有关于艾曲波帕长期疗效或成本效益的有力证据,并且缺乏与其他相关比较药物进行艾曲波帕对比的直接证据。因此,NICE在当前的评估中未推荐艾曲波帕用于治疗慢性ITP。