特发性血小板减少性紫癜(ITP)是一种较为罕见的血小板疾病,患者人数约占总人口的万分之一。在成人患者中,该疾病的自发缓解率极低,仅为5%,且通常转变为持续6个月以上的慢性疾病。特别是对于那些治疗方法无效、血小板计数持续低于20
x 10(3)/mm(3),并且不产生不可接受毒性的患者,被定义为慢性难治性ITP。

传统上,治疗慢性难治性ITP的药物包括硫唑嘌呤、达那唑、氨苯砜、联合化疗、环孢菌素和利妥昔单抗等,它们的作用机制主要是降低血小板的破坏率以提升计数。然而,这些疗法的反应率并不理想,且可能导致不良事件,迫使患者停药。
美国食品药品管理局批准了两种新型药物——血小板生成素类似物罗米司亭和艾曲波帕,为临床医生提供了治疗慢性难治性ITP的新手段。这两种药物通过刺激血小板生成,为患者提供了替代治疗选择。
罗米司亭的上市前III期研究表明,无论是脾切除患者还是非脾切除患者,其总体反应率都显著高于安慰剂(83%对比7%,p<0.0001)。在接受罗米司亭治疗的患者中,25%的患者在1周后血小板计数超过50
x 10(3)/mm(3),50%的患者在2-3周内达到这一水平。
同样,艾曲波帕的上市前III期研究也显示出积极的结果。在第43天时,70%的50mg/天剂量患者和81%的75mg/天剂量患者的血小板计数至少达到50
x
10(3)/mm(3)(与安慰剂组相比,p<0.001)。更有44%和62%的患者在第8天时使用50mg/天剂量的艾曲波帕时,血小板计数就至少达到这一水平。
在选择使用这两种药物时,医生需要考虑多种因素,包括药物的口服和注射剂型、不良事件概况,以及患者服药和按门诊预约监测血小板计数的依从性。
目前,多项研究正在进行中,以评估这些药物在慢性难治性ITP以及其他疾病状态下的效果。同时,长期数据对于评估这些药物的安全性和有效性也至关重要。

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