2024年8月14日，美国食品药品管理局（FDA）正式批准了集落刺激因子-1受体阻断抗体axatilimab-csfr（商品名：Niktimvo）的新适应症。该药物现被批准用于治疗体重至少40公斤的成人和儿科患者，这些患者需满足在至少两种先前的全身治疗失败后，出现了慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的条件。
AGAVE-201（NCT04710576）是一项关键性的临床试验，它采用了随机、开放标签、多中心的设计，旨在评估axatilimab-csfr在复发性或难治性cGVHD成人和儿童患者中的疗效。这些患者均已接受过至少2种全身治疗并急需额外的治疗手段。
试验结果显示，在接受推荐剂量治疗的79名患者中，总体反应率（ORR）高达75%。这意味着，根据2014年NIH反应标准共识发展项目确定的完全反应或部分反应标准，有相当一部分患者获得了明显的治疗反应。首次反应的中位时间为1.5个月，而中位反应持续时间则为1.9个月。尤为值得一提的是，在获得反应的患者中，有60%的患者在反应后至少12个月内没有死亡或开始新的全身疗法，这进一步证明了axatilimab-csfr的长期疗效。
虽然axatilimab-csfr在治疗cGVHD方面展现出了显著的疗效，但其也存在一些不良反应。最常见的不良反应（发生率≥15%）包括天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、各种感染、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、磷酸盐降低、血红蛋白降低等。此外，患者还可能出现肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、头痛、腹泻等症状。
对于体重至少40公斤的患者，推荐的axatilimab-csfr剂量为0.3毫克/公斤，最高剂量不超过35毫克。该药物应每2周进行一次30分钟的静脉输注，直至病情进展或出现不可接受的毒性反应。在使用过程中，医生应密切监测患者的反应和不良反应情况，以便及时调整治疗方案。
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