QALSODY：针对SOD1基因突变肌萎缩侧索硬化症的创新治疗

　　QALSODY（tofersen）是一种创新的针对性治疗方法，专为携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者设计。

　　QALSODY的监管历程

　　QALSODY于2018年12月首次在美国和欧洲获得批准，这一里程碑的达成基于其能够降低血浆神经丝轻链（NfL）水平的证据，NfL是一种关键的神经退行性疾病生物标志物。

　　随后，美国食品药品管理局（FDA）于2022年7月接受了tofersen用于治疗ALS的新药申请（NDA），并给予优先审查的待遇。这一积极进展进一步凸显了tofersen在ALS治疗领域的潜力。经过审慎评估，FDA于2023年4月加速批准了tofersen的上市，为ALS患者带来了新的治疗希望。然而，该药物是否能继续获得批准用于该适应症，还将取决于后续确认性试验的结果。

　　在欧洲，继2024年2月获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的积极推荐后，tofersen于2024年5月在特殊情况下获得了欧盟委员会（EC）针对相同适应症的上市许可。这一连串的监管批准进一步验证了tofersen在ALS治疗领域的价值和潜力。

　　此外，该药物还荣获了孤儿药和快速通道药物称号，这些荣誉不仅彰显了tofersen在ALS治疗领域的独特地位，也为其未来的研发和市场推广提供了有力支持。

　　QALSODY的作用机制

　　QALSODY（tofersen）作为一种反义寡核苷酸（ASO），具有与SOD1 mRNA特异性结合的能力。通过这一机制，tofersen能够减少SOD1蛋白的产生，从而有望减缓SOD1突变患者的病情进展。这一创新的作用机制为ALS患者提供了新的治疗选择和希望。

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