FDA批准PiaSky的用途、疗效和安全性

　　在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）中，红细胞被补体系统——人体先天免疫反应的关键部分——异常破坏。这一过程导致贫血、疲劳、血栓形成等严重症状，甚至可能诱发肾脏疾病和肺动脉高压。

　　PNH的症状表现多样，但核心包括血红蛋白尿、血栓形成及类似再生障碍性贫血的造血功能受损。全球范围内，约有20,000人受到此疾病的影响。

　　FDA批准PiaSky的关键依据是III期COMMODORE 2临床试验，这是一项开放标签、阳性对照、非劣效性、随机进行的研究。该试验对比了PiaSky与依库珠单抗在204名未接受补体抑制剂治疗的PNH患者中的效果与安全性。患者按2:1比例随机分配至PiaSky组（每四周一次）或依库珠单抗组（每两周一次静脉注射）。研究的主要观察期为24周。

　　主要疗效指标为避免输血和溶血控制。结果显示，PiaSky在这两项指标上与依库珠单抗相当：PiaSky治疗组65.7%的患者避免了输血，而溶血控制率达到79.3%；依库珠单抗治疗组则分别为68.1%和79%。此外，研究还包含了一个非随机队列，其中6名符合条件的儿童患者接受PiaSky治疗，疗效与成人患者相似。

　　PiaSky治疗PNH儿科患者的疗效与成人患者一致，显示出良好的跨年龄段适用性。治疗过程中观察到的主要不良反应包括输液相关反应、呼吸道感染、病毒感染及III型超敏反应。

　　除了COMMODORE 2，PiaSky还参与了其他临床试验。COMMODORE 1是一项针对已接受补体抑制剂治疗的PNH患者的III期随机、开放标签、阳性对照研究，结果表明crovalimab（PiaSky的活性成分）在这些患者中同样表现出良好的耐受性，安全性与未治疗患者相当，但需注意在不同C5抑制剂间切换时可能出现的短暂性T3H反应。

　　从依库珠单抗过渡到crovalimab的患者能够维持疾病控制，并实现C5的完全和持续抑制。这些发现连同COMMODORE 2的结果，共同支持了crovalimab的优异效益风险比。

　　此外，PiaSky还在非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、镰状细胞病（SCD）和狼疮性肾炎的治疗中接受评估，进一步拓展了其潜在应用领域。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。