RYTELO（imetelstat）近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗患有输血依赖性（TD）贫血的成人低至中1风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者。该药物特别适用于八周内需要四个或更多红细胞单位，且对红细胞生成刺激剂（ESA）无反应、失去反应或不适用的患者。
RYTELO的主要成分imetelstat是一种寡核苷酸人类端粒酶（hTR）抑制剂。它通过结合hTR的RNA成分的模板区域，抑制端粒酶的酶活性，进而阻止端粒结合。在MDS中，异常的骨髓细胞经常产生端粒酶，这种酶会重建端粒并允许细胞不受控制地分裂。而imetelstat能够有效地抑制这一过程，从而控制病情。
FDA的批准基于IMerge第三阶段临床试验的积极结果。该试验显示，与安慰剂相比，RYTELO治疗的患者在至少八周和至少二十四周内实现红细胞输血独立性（RBC-TI）的比例明显更高。具体而言，RYTELO治疗组中有近40%的患者达到了至少八周的RBC-TI，而安慰剂组这一比例仅为15%。
此外，研究还发现，RYTELO治疗的RBC-TI效应持久且持续，为MDS患者带来了更长时间的无输血期，从而提高了患者的生活质量。
值得注意的是，虽然RYTELO显示出显著的治疗效果，但也可能带来一些不良反应，如血小板、白细胞和中性粒细胞减少等。因此，在使用RYTELO治疗时，医生需要密切监测患者的反应，并根据情况进行调整。
总的来说，RYTELO的批准为MDS患者提供了一种新的治疗选择，有望改善他们的生活质量并延长生存期。
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