塞尔帕替尼为两岁及以上的RET变异的转移性甲状腺癌或实体瘤儿科患者提供了新治疗选择

　　2024年5月，FDA加速批准塞尔帕替尼（Retevmo）用于治疗RET变异的转移性甲状腺癌或实体瘤的两岁及以上儿科患者的情况。

　　2024年5月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了塞尔帕替尼（Retevmo）的新适应症。

　　经FDA批准的检测检测出患有RET突变的晚期或转移性髓样甲状腺癌（MTC），需要全身治疗。

　　经FDA批准的检测检测出患有RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌，需要全身治疗且对放射性碘有抵抗力（如果放射性碘适用）。

　　经FDA批准的检测检测出具有RET基因融合的局部晚期或转移性实体肿瘤，这些肿瘤在先前的全身治疗中或之后出现进展，或没有令人满意的替代治疗选择。

　　两岁及以上的儿科患者，具体为：

　　LIBRETTO-121 (NCT03899792) 是一项国际性、单组、多队列试验，评估了塞尔帕替尼对儿童和青年患者的疗效。

　　患者每天两次口服92 mg/m2的塞尔帕替尼，直至病情进展、出现不可接受的毒性或其他停止治疗的原因。

　　主要疗效人群包括25名2至20岁的患者，这些患者患有局部晚期或转移性RET激活实体瘤，对现有疗法无反应或没有可用的标准全身治愈疗法。

　　由盲法独立审查委员会确定的确认总体缓解率（ORR）为48%（95% CI: 28, 69）。

　　中位缓解持续时间（DOR）未达到（95% CI: 无法评估 [NE], NE），92%的缓解者在12个月时仍保持缓解。

　　在患有RET突变型MTC的儿童和青年患者（n=14；ORR 43% [95% CI: 18%, 71%]）和RET融合阳性甲状腺癌（n=10；ORR 60% [95% CI: 26%, 88%]）中观察到持久缓解。

　　最常见的不良反应（≥25%）包括肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、冠状病毒感染、腹痛、疲劳、发热和出血。

　　最常见的3级或4级实验室异常（≥5%）是钙降低、血红蛋白降低和中性粒细胞减少。

　　对于2至12岁以下的儿科患者，建议的塞尔帕替尼剂量是根据体表面积计算的。

　　对于12岁及以上的患者，建议的剂量是根据体重计算的。

　　塞尔帕替尼的此次批准为两岁及以上的RET变异儿科患者提供了新的治疗选择，并基于其在儿童和青年患者中的显著疗效和安全性数据。

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