培米替尼pemigatinib治疗具有FGF/FGFR基因组改变的转移性或手术不可切除的尿路上皮癌，仿制药上市了吗

　　成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的改变是尿路上皮癌（UC）的重要致癌驱动因素。培米替尼pemigatinib作为一种选择性口服FGFR1-3抑制剂，展现出显著的抗肿瘤活性。

　　研究目的：

　　评估培米替尼pemigatinib在既往治疗过、不可切除或转移性尿路上皮癌（具有FGFR3改变）患者中的有效性和安全性。

　　研究方法：

　　纳入年龄≥18岁且患有FGFR3突变或融合/重排的患者（A组）以及其他FGF/FGFR改变的患者（B组）。患者连续（CD）或间歇（ID）每天一次接受培米替尼pemigatinib 13.5mg治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　主要终点是根据A-CD队列中RECIST v1.1标准集中确认的客观缓解率（ORR）。次要终点包括A-ID组和B组的ORR、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及安全性。

　　研究结果：

　　共有260名患者入组并接受治疗（A-CD组，n=101；A-ID组，n=103；B组，n=44；未经确认的FGF/FGFR状态，n=12）。所有患者均已停止治疗，其中最常见的原因是疾病进展（68.5%）。

　　A-CD组和A-ID组中的ORR[95%置信区间（CI）]分别为17.8%（10.9%至26.7%）和23.3%（15.5%至32.7%）。在具有最常见FGFR3突变（S249C；n=107）的患者中，各队列之间的ORR相似（A-CD组，23.9%；A-ID组，24.6%）。

　　在A-CD/A-ID队列中，中位（95% CI）DOR为6.2（4.1-8.3）/6.2（4.6-8.0）个月，PFS为4.0（3.5-4.2）/4.3（3.9-6.1）个月，OS为6.8（5.3-9.1）/8.9（7.5-15.2）个月。然而，培米替尼pemigatinib在B组患者中的临床活性有限。

　　在36名进展时有可用样本的患者中，6名患者出现了8个获得性FGFR3二级耐药突变（V555M/L，n=3；V553M，n=1；N540K/S，n=2；M528I，n=2）。

　　总体而言，最常见的治疗相关不良事件是腹泻（44.6%）、脱发、口腔炎和高磷血症（各42.7%）。

　　培米替尼pemigatinib通常具有良好的耐受性，并且在既往治疗过的、具有FGFR3突变或融合/重排的不可切除或转移性尿路上皮癌中表现出临床活性。这些研究结果为培米替尼pemigatinib在这类患者中的治疗提供了有力的支持。

　　培米替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。