帕纳替尼和阿西米尼已被批准作为慢性期慢性粒细胞白血病(CP-CML)的三线治疗药物,并且在美国,它们是唯一获准用于治疗携带T315I突变患者的药物。值得注意的是,在欧洲地区,仅帕纳替尼被批准用于T315I突变患者的治疗。

近期,一项研究对比了帕纳替尼与阿西米尼在治疗经历一种或多种第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗失败或存在T315I突变的复发/难治性(R/R)CP-CML患者中的疗效。
研究中,通过匹配患者并应用每位患者的MAIC权重来计算缓解率,并采用两个独立比例Z检验来评估缓解率之间的差异。主要分子缓解(MMR)的评估是基于BCR::ABL1国际标准化(IS)比值≤1%的标准,特别是对于那些在基线时无缓解的患者。患者还根据T315I突变状态进行了进一步分层分析。
结果显示,在基线时BCR::ABL1 IS比值未达≤1%的患者群体中,帕纳替尼相较于阿西米尼,在12个月时调整后的BCR::ABL1
IS≤1%率差异为9.33%(95%置信区间[CI]:0.79%-17.86%),调整后的MMR率差异为6.84%(95% CI:
-0.95%-14.62%),均显示出帕纳替尼的优势。而在T315I突变患者中,帕纳替尼与阿西米尼相比,12个月时调整后的BCR::ABL1
IS≤1%率差异高达43.54%(95% CI:22.20%-64.87%),调整后的MMR率差异为47.37%(95%
CI:28.72%-66.02%),再次证明了帕纳替尼的显著疗效。
综合考虑关键基线特征后,研究发现,在12个月的多项比较中,对于基线无缓解的患者,帕纳替尼在达到BCR::ABL1
IS≤1%和MMR的累积率上均显著高于阿西米尼。特别是在T315I突变亚组中,帕纳替尼展现出的治疗效果始终优于阿西米尼。

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