索拉非尼作为维持治疗，已被证实能够改善FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复（FLT3-ITD）急性髓系白血病（AML）患者造血细胞移植（HCT）后的预后情况。尽管有报告指出索拉非尼联合强化化疗取得了有希望的结果，但随机对照研究的数据仍然有限。
本项安慰剂对照的2期研究（ACTRN12611001112954）纳入了102名年龄介于18-65岁的新诊断FLT3-ITD
AML患者，并按2:1的比例随机分配至索拉非尼组与安慰剂组。在研究的第4-10天，患者接受索拉非尼或安慰剂治疗，并结合强化诱导化疗：第1至3天加用伊达比星12
mg/m²，第1、3、5天每天两次阿糖胞苷1.5 g/m²。对于18-55岁的患者，索拉非尼的剂量为每天100
mg/m²（或7粒胶囊），而56-65岁的患者则服用7毫克。之后，患者进行为期12个月的巩固和维持治疗（HCT后除外）。在最终分析时，有4名患者（3名未开始治疗，1名FLT3-ITD阴性）被排除在意向治疗之外。
研究结果显示，两组的完全缓解（CR）率均较高，索拉非尼组为78%，安慰剂组为70%；同时，CR伴不完全血液学恢复率在索拉非尼组为9%，安慰剂组为24%。经过中位49.1个月的随访，索拉非尼并未显著改善主要终点无事件生存期（EFS），2年EFS在索拉非尼组为47.9%，安慰剂组为45.4%（风险比[HR]
0.87；95%置信区间[CI] 0.51-1.51；P = 0.61）。索拉非尼组的两年总生存率（OS）为67%，而安慰剂组为58%（HR 0.76；95%
CI 0.42-1.39）。对于首次缓解时接受HCT的患者，索拉非尼组和安慰剂组的2年OS率分别为84%和67%（HR 0.45；95% CI
0.18-1.12；P =
0.08）。在探索性分析中，诱导后FLT3-ITD可测量残留病（MRD）阴性状态（<0.001%）与2年OS的改善显著相关，MRD阴性患者的2年OS率为83%，而MRD阳性患者为60%（HR
0.4；95% CI 0.17-0.93；P = 0.028）。
本研究结果并不支持在未经选择的新诊断FLT3-ITD
AML患者中常规使用移植前索拉非尼联合化疗的治疗方案。未来的研究可能需要进一步探索特定患者亚群（如MRD阴性患者）中索拉非尼的潜在益处，以及优化治疗方案以提高患者的长期生存率和预后。
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