2024年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂Vorasidenib（商品名：Voranigo）用于治疗患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且存在易感IDH1或IDH2突变的成人和12岁及以上的儿童患者。这些患者需接受包括活检、次全切除或大体全切除在内的手术治疗。
INDIGO（NCT04164901）是一项关键性的随机、多中心、双盲、安慰剂对照研究，共纳入了331名手术后出现易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。研究中，患者按1:1的比例随机分配，接受每日一次口服40毫克的Vorasidenib或安慰剂，直至病情进展或出现不可接受的毒性。IDH1或IDH2的突变状态由Life
Technologies Corporation的Oncomine Dx Target
Test前瞻性确定。值得注意的是，接受过先前抗癌治疗（包括化疗或放疗）的患者被排除在研究之外。
研究的主要疗效指标是无进展生存期（PFS），由盲法独立审查委员会根据低级别胶质瘤神经肿瘤学改良反应评估（RANO-LGG）标准进行评估。结果显示，Vorasidenib组与安慰剂组相比，PFS的风险比（HR）为0.39（95%置信区间[CI]为0.27,
0.56，p值<0.0001），显示出显著的疗效优势。此外，Vorasidenib组的下次干预中位时间未达到，而安慰剂组的下次干预中位时间为17.8个月（HR
0.26；95% CI 0.15, 0.43，p<0.0001），进一步证实了Vorasidenib的疗效。
在安全性方面，最常见的不良反应（≥15%）包括疲劳、头痛、COVID-19感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。而最常见的3级或4级实验室异常（>2%）则是丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、GGT升高和中性粒细胞减少。
对于成人患者，Vorasidenib的推荐剂量为每日口服40毫克，直至病情进展或出现不可接受的毒性。而对于12岁及以上的儿童患者，Vorasidenib的推荐剂量则基于体重：体重≥40公斤的患者，每天口服40毫克一次；体重<40公斤的患者，每日口服20毫克一次。这一批准为易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生存质量和预后。
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